אינקליסירן הוא טיפול חדשני מבוסס siRNA אשר מעכב את הסינתזה של proprotein convertase subtilisin-kexin type 9י(PCSK9) על ידי התמקדות ב-PCSK9 mRNA. כתוצאה מכך, אינקליסירן מפחיתה את רמות הכולסטרול בצפיפות נמוכה (LDL-C).
עוד בעניין דומה
במחקר שממצאיו פורסמו בכתב העת 'Journal of clinical lipidology', מטרת החוקרים הייתה להעריך את בטיחות הטיפול, ההשפעה על הLDL-C והפרמקוקינטיקה של אינקליסירן בחולים סיניים עם LDL-C מוגבר על אף טיפול מקסימלי להורדת LDL-C.
החוקרים אספו 40 חולים סינים עם היפרכולסטרולמיה (LDL-C ≥100 מיליגרם/דציליטר) שטופלו עם הרמות המקסימליות הנסבלות של סטטינים. משתתפי המחקר הוקצו באקראי לקבלת מנה בודדת של אינקליסירן 100 או 300 מיליגרם בהזרקה תת-עורית (15 חולים בכל קבוצת מינון) או אינבו (10 חולים). בטיחות הטיפול, הפרמקוקינטיקה והפרמקודינמיקה (כלומר, רמות ה-PCSK9 ו-LDL-C) הוערכו עד 90 ימים לאחר ההזרקה התת-עורית של תרופת המחקר.
מתוצאות המחקר עולה כי לאחר שניתנה זריקה תת עורית בודדת של אינקליסירן במינון של 100 מיליגרם או 300 מיליגרם, זמן מחצית החיים של אינקליסירן עד לסילוק היה קצר יחסית (T1/2, 6.5 שעות). הן רמות ה-PCSK9 בפלזמה והן רמות ה-LDL-C בסרום ירדו במהירות ובאופן עקבי, כאשר הירידה המקסימלית נצפתה בין יום 30 ליום 60. לאחר מכן, הירידות בערכי ה-PCSK9 ו-LDL-C נשמרו לרוב עד 56.4% ו-49.6% לאחר טיפול עם 100 מיליגרם, ו-74.9% ו-58.3% לאחר טיפול עם 300 מיליגרם, בהתאמה, ביום 90. כלל תופעות הלוואי היו קלות או בינוניות בחומרתם, ולא אירעו הפסקות של הטיפול עקב תופעות לוואי. כמו כן, לא דווח על תופעות לוואי חמורות.
החוקרים מסכמים כי הטיפול עם אינקליסירן בטוח ונסבל היטב. מנה בודדת של אינקליסירן במינונים 100 ו-300 מיליגרם הפחיתה באופן מובהק את רמות ה-PCSK9 וה-LDL-C בחולים סיניים, עד ליום 90 מהטיפול. ההפחתות הגדולות ביותר נצפו תחת אינקליסירן במינון 300 מיליגרם.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
