חוקרים ישראלים הפיקו מאצות ים תרופה למחלת עיניים נדירה

חוקרים מהמכון לפיתוח תרופות באוניברסיטת תל אביב והמרכז הרפואי שיבא דיווחו (עדיין לא בכתב עת מדעי) כי הם עוסקים בפיתוח תרופה למחלת העיניים הגנטית חשוכת המרפא רטיניטיס פיגמנטוזה, הגורמת לניוון הרשתית ולעיוורון בגיל צעיר, תוך שימוש בחומר שהופק מאצות ים.

ניסוי קליני שבוצע לפני כעשור העלה שתוסף מזון טבעי שהופק מאצת ים שיפר את ראייתם של כשליש מהחולים. עם הזמן התברר שיעילותו של הטיפול הזה איננה יציבה בשל שינויים אקולוגיים שחלו בהרכב האצה המושפעת מטמפרטורות וזרמים משתנים. החולים נותרו אפוא ללא מענה.

עתה החוקרים, המתמחים בפיתוח תרופות למחלות נדירות, נרתמו למשימה: בתנאי מעבדה הופק החומר הפעיל שבאצה, 9-cis-β-carotene, כבסיס לפיתוח תרופה סינתטית יעילה ואמינה. היא ניתנת לייצור באיכות, בכמות ובריכוזים הרצויים. מובילי המחקר הזה הם: פרופ' אהוד גזית, ד"ר אלוירה חיימוב וד"ר לודמילה בוז'אנסקי מאוניברסיטת תל אביב וד"ר יגאל רוטנשטרייך ויפעת שר מ"שיבא".

רטיניטיס פיגמנטוזה היא מחלה גנטית הנגרמת בשל מוטציות המונעות את קליטתו בגוף של בטא-קרוטן – החומר הפיגמנטי החיוני לראייה, המצוי בירקות כתומים כמו גזר. כתוצאה מכך מתרחש תהליך ניווני של הרשתית, שדה הראייה של החולה הולך ומצטמצם, עד לעיוורון מוחלט ובלתי נמנע, על פי רוב בגיל צעיר, מילדות ועד גילאי ה-30. נכון להיום חיים בישראל כ-3,000-2,000 חולי רטיניטיס פיגמנטוזיס.

בניסוי הקליני לפני כעשור טופלו 29 חולי רטיניטיס פיגמנטוזה בתוסף המזון הטבעי שהופק מאצה המכילה את החומר הפעיל C9 בטא-קרוטן – גירסה של בטא קרוטן הנקלטת בגופם של החולים למרות המוטציה. הטיפול שיפר את מצבם של כשליש מהחולים בראיית לילה, שדה ראייה ופעילות חשמלית ברשתית.

ד"ר אלווירה חיימוב, ראש היחידה לכימיה רפואית: "בשל שינויים בהרכב האצה הגדלה בים ומושפעת מהתנאים המשתנים בטבע, הבנו שהמענה לבעיה הוא הפקת תרופה סינתטית אמינה ויציבה, שאנו יכולים לשלוט בתכולתה. האתגר המרכזי בתהליך הפיתוח היה העובדה שהחומר הפעיל  9-cis-β-carotene איננו יציב מבחינה כימית ומתפרק בקלות בנוכחות אור וחמצן. מצב זה מקשה מאוד על תהליכי הייצור. גם חיי המדף של החומר הזה קצרים מאוד".

כדי לפתור את הבעיה פיתחו החוקרים שיטות שימור, בעיקר על ידי הוספת חומרים מייצבים. "כיום אנחנו בשלב הגמלון (upscaling) שמטרתו לאפשר את הפקת החומר בכמויות גדולות יותר", ציינה ד"ר חיימוב.

ד"ר בוז'אנסקי הוסיפה: "החומר התרופתי שייצרנו נוסה בהצלחה על תרביות של תאי עצב של רשתית. כעת אנחנו מבקשים לייצר כמות מספקת של חומר זה כדי להתקדם לשלבים הבאים: ניסויים נוספים במעבדה ובעכברים ובהמשך ניסויים קליניים בבני אדם. מאחר שמדובר בחומר שהוכח בעבר כיעיל ובטוח בצורתו הטבעית, אנחנו אופטימיים מאוד בדבר יעילותו הפוטנציאלית של החומר הסינתטי שאנו מייצרים ומאמינים שישמש בסיס לפיתוח תרופה יעילה שתהווה מענה לשיעור משמעותי מקרב החולים ברטיניטיס פיגמנטוזיס ותציל את מאור עיניהם".