02.06.2022, 15:04 חולי ניוון שרירים שדרתי הראו שיפור מוטורי תחת טיפול עם נוסינרסן מחקרים במחקר שנערך על חולי SMA בוגרים אשר טופלו עם נוסינרסן נצפתה יעילות טיפולית טובה, וללא אירועים חריגים Neurology
17.01.2022, 13:16 האם יש טיפול גנטי חלופי יעיל עבור ילדים חולים עם מחלת ניוון שדרתי? מחקרים טיפול גנטי חלופי עם אונסמנוגן אברפוובק עבור חולים עם ניוון שדרתי יעיל בשיפור התפקוד המוטורי של תינוקות מתחת לגיל שנתיים אך עם פרופיל תופעות לוואי לא מבוטל The Lancet Child & Adolescent Health
28.05.2019, 07:58 התרופה היקרה בעולם: יותר מ-2 מיליון דולר לטיפול חד פעמי חדשות ה-FDA אישר טיפול גנטי במחלת ניוון שרירי השדרה SMA הפוגעת בתינוקות ומובילה לקשי נשימה, לשיתוק ולמוות בתוך זמן קצר | מחיר עירוי חד פעמי: 2.125 מיליון דולר מערכת דוקטורס אונלי
תגובות אחרונות