מקרוגלובולינמיית ולדנסטרום

טיפול חדשני למקרוגלובולינמיית ולדנסטרום

החוקרים מצאו כי שילוב של איקסזומיב, דקסמתזון וריטוקסימאב מוביל לשיעורי תגובה גבוהים עם פרופיל בטיחות נסבל במטופלים עם מקרוגלובולינמיית ולדנסטרום

עיכוב פרוטאוזום הינה בעל יעילות מוכחת במטופלים עם מקרוגלובולינמיית ולדנסטרום (Waldenström macroglobulinemia-WM). עם זאת, המחלה נותרת לא בת ריפוי עם הטיפולים הקיימים כיום. יש צורך בתרופות חדשות, יעילות ובטוחות.

החוקרים ביצעו מחקר פאזה 2 פרוספקטיבי אשר העריך את השילוב של איקסזומיב, דקסמתזון וריטוקסימאב (IDR) כטיפול ראשוני במטופלים עם WM. פרוטוקול הטיפול כלל איקסזומיב פומי במינון 4 מיליגרם, דקסמתזון פומי או תוך ורידי במינון 20 מיליגרם בימים 1, 8, 15 וכל ארבעה שבועות במחזורי אינדוקציה 1-2 בשילוב עם ריטוקסימואב תוך ורידי במינון 375 מיליגרם למטר רבוע ביום 1, וכל ארבעה שבועות במחזורים 3-6. טיפול האחזקה שכלל IDR ניתן לאחר שמונה שבועות כל שמונה שבועות במשך שישה מחזורים.

במחקר השתתפו 26 מטופלים. לכלל המטופלים הייתה מוטציה MYD88 L265P ולחמישה עשר מטופלים הייתה מוטציית CXCR4. הזמן החציוני עד תגובה היה שמונה שבועות. זמן זה היה ארוך יותר (12 שבועות) במטופלים עם מוטציות CXCR4י(P=0.03). שיעור התגובה הכוללת היה 96% ושיעור התגובה המשמעותית היה 77%. לאחר זמן מעקב חציוני של 22 חודשים, שרידות ללא התקדמות מחלה חציונית לא הושגה. אירועים חריגים מדרגה שתיים ומעלה שדווחו ביותר ממטופל אחד כללו תגובות הקשורות בעירוי (19%, פריחה 8%, אינסומניה 8%).

מסקנת החוקרים היא כי IDR הינו טיפול יעיל ונסבל היטב, אשר אינו גורם לנוירופתיה עבור אנשים עם WM.

מקור: 

Castillo, J.J. et al. (2018) Clinical Cancer Research. 24(14)

נושאים קשורים:  מקרוגלובולינמיית ולדנסטרום,  איקסזומיב,  פרוטאוזום,  דקסמתזון,  ריטוקסימאב,  פאזה 2,  מחקרים
תגובות