תוצאות מעודדות לטיפול חדש במחלות ריאה אינטרסטיציאליות

לאחר 11 שנים של ניסויים קליניים שלא צלחו, מחקר חדש שתוצאותיו התפרסמו ב-NEJM מציג תוצאות מעודדות בטיפול תרופתי חדש בשני סוגי פיברוזיס ריאתי. תוצאי יעילות ובטיחות התרופה נרנדומילסט למחלות ריאה אינטרסטיציאליות עלו במחקר פאזה שלישית, שהוצג לאחרונה בכנס החברה האמריקאית לרפואת ריאות (ATS) 2025 על ידי חברת בורינגר אינגלהיים.

המחקר, שכלל שני ניסויים, בחן את הטיפול בחולים עם פיברוזיס ריאתי אידיופתי (IPF) ועם פיברוזיס ריאתי פרוגרסיבי (PPF). מטרתו של הטיפול - כדור הניתן פעמיים ביום - היא להאט את קצב ההידרדרות של תפקוד הריאה ולהוות אלטרנטיבה טובה יותר לטיפולים הקיימים כיום.

תוצאות הניסויים הקליניים הגלובליים הדגימו כי הטיפול הצליח להאט משמעותית את קצב ההידרדרות בתפקוד הריאתי (FVC) לאורך שנה בחולים משתי המחלות. המחקר עמד ביעדו המרכזי בכל הניסויים והדגים נתונים עקביים המראים פרופיל סבילות ובטיחות טוב יותר מהטיפולים הקיימים.

התוצאות הדגימו עקביות בין אם החולים קיבלו או לא קיבלו טיפול אנטי פיברוטי במקביל. ב-PPF נצפתה גם ירידה מספרית בתמותה בקבוצות שקיבלו טיפול לעומת פלצבו.

הטיפול הדגים האטה של 38%-53% בירידה בתפקודי הריאה בקרב חולי IPF ו‑PPF שטופלו בתרופה כטיפול יחיד ושל 24%-49% בקרב חולים שקיבלו טיפול אנטי-פיברוטי קיים במקביל. ההשפעה, שנצפתה בשני מינוני התרופה (9 מ"ג ו‑18 מ"ג), היתה מובהקת סטטיסטית ועקבית בכלל תת הקבוצות.

פרופ' טובי מאהר מבית הספר לרפואה קליני USC בלוס אנג'לס, אחד מהחוקרים המובילים, ציין כי "העובדה ששני הניסויים עמדו ביעדם העיקרי היא פריצת דרך משמעותית. הנתונים המחקריים מעודדים כיוון שהדגימו האטה משמעותית בירידה ב-FVC, וכמו כן ירידה בשיעורי התמותה, כאשר תוצאות אלו מגיעות לאחר יותר מעשור של נסיונות שכשלו. מדובר בחדשות נהדרות למטופלים", אמר מאהר.

בישראל חיים היום למעלה מ-4,000 חולים במחלות אלו, ומדי שנה מצטרפים אליהם למעלה מ-1,600 מקרים חדשים.

ד"ר סוניה שנייר, מרכזת תחום מחלות ריאה אינטרסטיציאליות במרכז הרפואי כרמל, אחד מהאתרים שהשתתפו בניסוי הבינלאומי, הוסיפה: "מדובר בטיפול חדשני, יעיל, אפקטיבי ונסבל, שמטרתו להאט ככל הניתן את קצב ההידרדרות בתפקודי הריאה. הוא פועל להפחתת תהליכים דלקתיים ופיברוטיים, הגורמים להתקשחות רקמת הריאה כתוצאה מפיברוזיס.

"התקווה הגדולה הטמונה בו היא בשימור תפקוד הריאות מעבר למה שהתאפשר עד כה עם הטיפולים הקיימים. ממצאים קליניים עדכניים הראו כי הטיפול מצליח לעכב את הידרדרות המחלה ולשמר את תפקוד הריאה. חלק מהמטופלים אף מדווחים כי הם לא נדרשים להתחלת שימוש בחמצן כדי לסייע בנשימה, ומצב המחלה - שעשויה להיות פרוגרסיבית מאוד - מידרדר פחות, כאשר המשמעות היא ירידה בשיעור התמותה של החולים: הישג שלא נרשם באף טיפול חדש אחר בעשור האחרון".

מרכזים רפואיים ישראליים נוספים השתתפו בתכנית הניסויים הבינלאומית, ביניהם: המרכז הרפואי איכילוב, המרכז הרפואי שערי צדק והמרכז רפואי שמיר-אסף הרופא.

בשלב זה, הטיפול קיבל הכרה כ"טיפול פורץ דרך" על ידי ה-FDA (ל-IPF בפברואר 2022 ול-PPF באפריל 2025), לרבות הליך סקירה מזורזת לטיפול ב-IPF (צפויה להתקבל עד סוף השנה).