שיקום מכוון מטרה באנשים עם אטקסיה מוחית תורשתית

מטרת החוקרים הייתה לבחון את היעילות של תכנית שיקום מכוונת מטרה בת 30 שבועות בהשוואה ל-30 שבועות של טיפול סטנדרטי בתפקוד, אטקסיה, איכות חיים הקשורה לבריאות ואיזון אצל אנשים עם אטקסיה מוחית תורשתית (hereditary cerebellar ataxia - HCA). שיקום נחשב כמפחית את חומרת האטקסיה אצל אנשים עם HCA.

במחקר הוכללו אנשים עם אטקסיה אוטוזומלית דומיננטית או רצסיבית (בני ≥15 שנים) שנרשמו ב-5 אתרים באוסטרליה. המשתתפים חולקו באקראי (ביחס של 1:1) לקבלת שיקום (6 שבועות של פיזיותרפיה במרפאת חוץ ולאחר מכן תוכנית אימונים ביתית של 24 שבועות) (39 משתתפים) או שהמשיכו בפעילותם הרגילה (37 משתתפים). מדד התוצא העיקרי היה התחום המוטורי של מדדי העצמאות התפקודית (motor domain of the Functional Independence Measure - mFIM) לאחר 7 שבועות. תוצאים משניים כללו את סולם ההערכה והדירוג של אטקסיה (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia - SARA) ואת ה-SF-36v2, שהוערך בשבועות 7, 18 ו-30 . הערכת התוצאים התבצעה באופן סמוי להקצאת הטיפול.

תוצאות המחקר הדגימו ש-71 משתתפים (שיקום, 37; טיפול סטנדרטי, 34) הוכללו באנליזת הכוונה לטיפול. לאחר 7 שבועות, ציוני mFIM (הפרש ממוצע 2.26, רווח בר סמך 95%: 0.26 עד 4.26, p = 0.028) ו-SARA (-1.21, רווח בר סמך 95%: −2.32 עד -0.11, p= 0.032) השתפרו לאחר שיקום לעומת טיפול סטנדרטי. בהשוואה לטיפול סטנדרטי, השיקום שיפר את ציוני SARA לאחר 30 שבועות (הפרש ממוצע -1.51, רווח בר סמך 95%: -2.76 עד -0.27, p = 0.017), אך לא את ציוני mFIM (1.74, רווח בר סמך 95%: -0.32 עד 3.81, p=0.098). תופעות לוואי תכופות בשתי הקבוצות היו עייפות, כאבים ונפילות.

החוקרים הסיקו כי שיקום מכוון מטרה שיפר את התפקוד לאחר 7 שבועות, עם שיפור באטקסיה ובאיכות חיים הקשורה לבריאות שנשמרה לאחר 30 שבועות אצל אנשים עם HCA, מעבר לזה של טיפול סטנדרטי.

מקור:

Milne, S.C., Roberts, M., Williams, S., Chua, J., Grootendorst, A.C., Agostinelli, G., Grobler, A.C., Ross, H.L., Robinson, A., Grove, K., Modderman, G., Price, A., Thomson, M., Massey, L., Liang, C., Kumar, K.R., Dalziel, K., Burns, J., Sue, C.M., Pathirana, P.N., Horne, M., Gelfand, N., Curd, H., Szmulewicz, D., Corben, L.A. and Delatycki, M.B. (2025), Goal-Directed Rehabilitation Versus Standard Care for Individuals with Hereditary Cerebellar Ataxia: A Multicenter, Single-Blind, Randomized Controlled Superiority Trial. Ann Neurol, 97: 409-424. https://doi.org/10.1002/ana.27130