תעשיית התרופות: אילו תרופות צפויות לגלגל מיליונים?

דו"ח חדש של חברת הייעוץ בוסטון קונסלטינג גרופ (BCG), הסוקר את ההתפתחויות בתעשיית הביופארמה, מצביע על צמיחה מתמשכת בפיתוח תרופות המבוססות על מודליטיות (Modalities) חדשניות. כל המודליטיות הנסקרות בדו"ח נמצאות בשלבי פיתוח שונים שטרם הגיעו לשוק. שווי צנרת הפיתוח של תרופות אלו, המתייחס להערכת ההכנסות הצפויות מהתרופות הללו בתוך חמש שנים, מגיע ל-168 מיליארד דולר בשנת 2024, עלייה של 14% לעומת אשתקד.

המודליטיות הן צורות חדשות של תרופות ושיטות טיפול השונות מהתרופות הכימיות המסורתיות. הדו"ח מתאר שש קטגוריות עיקריות של מודליטיות: הראשונה כוללת נוגדנים מסוגים שונים, כנוגדנים מונוקלונליים, נוגדנים מצומדים לתרופה ונוגדנים דו-ספציפיים המזהים שתי מטרות שונות. הקטגוריה השנייה היא חלבונים רקומביננטיים, כמו תרופות ממשפחת GLP-1 לטיפול בסוכרת והשמנה. הקטגוריה השלישית כוללת טיפולים תאיים, כמו תאי CAR-T המהונדסים, טיפולי תאי גזע וסוגים נוספים של תאים מהונדסים.

הקטגוריה הרביעית מתמקדת בטיפולים גנטיים המתקנים או מחליפים גנים פגומים. הקטגוריה החמישית כוללת תרופות מבוססות חומצות גרעין, כמו חיסוני mRNA שהתפרסמו בזכות חיסוני הקורונה. הקטגוריה השישית כוללת מודליטיות חדשות נוספות כמו PROTAC להרס חלבונים ספציפיים, תרופות מבוססות מיקרוביום ווירוסים אונקוליטיים לטיפול בסרטן.

כיום, מודליטיות אלו מייצגות כ-55%-57% משווי צנרת הפיתוח הכולל של תעשיית התרופות, עם צמיחה משמעותית בשנים האחרונות

על פי הדו"ח, את הצמיחה מובילים נוגדנים מונוקלונליים (mAbs) המתרחבים לתחומי מחלות חדשים מעבר לאונקולוגיה, כמו מחלת אלצהיימר. במקביל, נרשמת התקדמות משמעותית בתחום ה-ADC (קוניוגאטים של נוגדן-תרופה), עם צמיחה של 22% בשנה האחרונה והתרחבות מעבר לתחום האונקולוגי.

שבע מתוך עשר התרופות המובילות במכירות ב-2024 הן מודליטיות חדשות. התחזיות מצביעות על כך שב-2029, תשע מתוך עשר התרופות המובילות יהיו מודליטיות חדשות, כולל חמישה חלבונים רקומביננטיים שחווים צמיחה מהירה, בעיקר הודות להצלחת תרופות ממשפחת GLP-1. החדשנות בתחום זה מתמקדת בפיתוח טיפולים משולבים ובהרחבת השימושים הטיפוליים למחלות נוספות מעבר לסוכרת והשמנה.

החדשנות בתחום החלבונים הרקומביננטיים מתמקדת בשלושה תחומים עיקריים: טיפולים משולבים, צורות מתן אוראליות של אינקרטינים לטיפול בהשמנה והרחבת השימוש ב-GLP-1 למחלות נוספות כמו מחלות ניווניות של המוח, מחלות כבד, לב וכליות.

בתחום הטיפולים התאיים נמשכת ההתקדמות בעיקר בתחום האונקולוגי, עם פיתוח דור חדש של טיפולי CAR-T שמטרתם לשפר את הבטיחות, היעילות ועלויות הייצור. במקביל, אושר לראשונה טיפול תאי לסוכרת מסוג 1.

בתחום הטיפול הגנטי, נרשמה התקדמות משמעותית עם אישור טיפולים חדשניים, כולל הטיפול הראשון המבוסס על עריכת גנים בשיטת CRISPR למחלת אנמיה חרמשית.

בתחום חומצות הגרעין, הצלחת החיסונים נגד COVID-19 האיצה את הפיתוח של חיסוני mRNA חדשים נגד פתוגנים נשימתיים אחרים כמו שפעת ו-RSV, וכן יישומים באונקולוגיה ומחלות נוספות.

על פי הדו"ח, חברות התרופות הגדולות השקיעו כ-200 מיליארד דולר בעסקאות רכישה ורישוי מאז 2022, במיוחד בתחומי ה-ADC, טיפול תאי וגנטי. לעומת זאת, ההשקעות במודליטיות מתפתחות כמו PROTAC, תאי גזע, עריכת גנים, וירוסים אונקוליטיים ומיקרוביום נותרו מוגבלות, בשל הצורך בהוכחת היתכנות נוספת.

הדו"ח צופה תחרות משמעותית בשנים הקרובות בין המודליטיות השונות, כאשר ההצלחה תלויה ביכולת להציג ערך טיפולי משמעותי ושיפור בסטנדרט הטיפול הקיים.