Duchenne Muscular Dystrophyי(DMD) היא מחלה נוירו-שרירית מתקדמת וקטלנית המאופיינת במחזוריות של ניוון והתחדשות של סיבי שריר, שבהם תאי חיסון חודרים לשיקום שריר השלד הפגוע.
עוד בעניין דומה
במחקר שפורסם בכתב העת Human Molecular Genetics, החוקרים ביקשו להעריך האם מתן benfotiamine יכול להפחית פתולוגיה דיסטרופית הקשורה לדלקת ב-DMD.
החוקרים נתנו Benfotiamine (10 מ"ג/ק"ג/יום) לעכברי mdx זכרים (n= 7) למשך 15 שבועות החל מגיל 4 שבועות.
בתוצאות המחקר ראו כי עכברים שטופלו הדגימו עלייה במשקל הגדילה (5–7 שבועות) ובגודל סיבי השריר בסיום הטיפול. סמנים של פתולוגיה דיסטרופית (אזור של רקמה נמקית פגומה, גרעינים מרכזיים) הופחתו בשריר הארבע ראשי של עכברי mdx שטופלו עם benfotiamine. כוח האחיזה ויכולת הפעילות הגופנית השתפרו בעכברי mdx שטופלו ב- benfotiamine במשך 12 שבועות. פרופיל ביטוי גנים גלובלי (RNAseq) בשריר הסובך חשף כי benfotiamine מווסת מסלולי איתות רלוונטיים לפתולוגיה דיסטרופית (Inflammatory Response, Myogenesis) וסמני גנים פיברוטיים לרמות הדומות לעכברים רגילים. בנוסף, נצפתה הפחתה בביטוי הגנים של סמני גנים דלקתיים בשריר הארבע ראשי (Emr1, Cd163, Cd4, Cd8, Ifng).
לסיכום, Benfotiamine מפחית פתולוגיה דיסטרופית על ידי פעולה על סמני גנים דלקתיים ופיברוטיים ומסלולי איתות. החוקרים סיכמו כי לאור פרופיל הבטיחות המעולה והשימוש הקליני הנוכחי שלו, ניתן לשלב Benfotiamine עם גלוקוקורטיקואידים לטיפול בחולי DMD.
מקור: