אופדסיטיניב (UPA), מעכבת Janus kinase סלקטיבית הניתנת באופן פומי, הוכיחה את יעילותה לטיפול בדלקת מפרקים שגרונית (RA) במחקר פאזה 3 גלובלי, תוך שמירה על פרופיל בטיחות מתקבל על הדעת.
עוד בעניין דומה
במחקר BALANCE-EXTEND שממצאיו פורסמו בכתב העת 'Rheumatology and therapy' החוקרים ערכו הרחבה בתווית פתוחה, פאזה 2, על מנת לבדוק את יעילות ובטיחות הטיפול עם UPA למשך תקופה ממושכת של 6 שנים.
במסגרת המחקר נאספו מטופלים משני ניסויי פאזה 2b (BALANCE-1 ו- -2), אשר קיבלו טיפול בתווית פתוחה עם UPA במינון 6 מיליגרם פעמיים ביום (BID). בחולים עם < 20% שיפור במספר המפרקים הרגישים או הנפוחים בשבועות 6 או 12 נדרשה העלאת מינון ל-12 מיליגרם BID, אשר הותרה גם במטופלים שלא הגיע לפעילות מחלה נמוכה (LDA) לפי ה- Clinical Disease Activity Index (CDAI 2.8 עד ≤ 10). הפחתת מינון ה- UPA ל 6 מיליגרם BID הותרה רק מטעמי בטיחות או סבילות.
לאחר ינואר 2017, המינונים של 6/12 מיליגרם BID הוחלפו במינונים של 15/30 מיליגרם פעם ביום עם תכשירים מקבלים בשחרור ממושך. יעילות ובטיחות הטיפול עם UPA נוטרו למשך תקופה של עד 6 שנים. תוצאי המחקר כללו את שיעורי ההגעה ל-LDA או להפוגה. אנליזת הנתונים כללה מטופלים אשר קיבלו את מינון ה-UPA הנמוך יותר לאורך התקופה; אלו שעברו טיטרציה עד למינון הגבוה יותר של UPA החל משבוע 6 או 12; או אלו שעברו טיטרציה למינון גבוה יותר של UPA, ועברו הפחתה בהמשך.
אוכלוסיית ה-BALANCE-EXTEND כללה בסך הכל 493 מטופלים ('מעולם לא עברו טיטרציה', n = 306; 'טיטרציה כלפי מעלה', n = 149; 'טיטרציה מעלה ומטה', n = 38), ו-223 חולים (45%) השלימו את תקופת המחקר המלאה שארכה 6 שנים. החשיפה המצטברת הכוללת עמדה על 1,863 שנות מטופל. שיעורי ה-LDA וההפוגה נשמרו במשך 6 שנים. בסך הכל, 87%/70%/73% מהמטופלים בקבוצות 'מעולם לא עברו טיטרציה'/ 'טיטרציה כלפי מעלה'/ 'טיטרציה מעלה ומטה' הגיעו ל-CDAI LDA בשבוע 312, בעוד שהשיעורים המתאימים של Disease Activity Score 28 עם C-reactive protein התואמים לקריטריוני ה-LDA וההפוגה היו 85%/69%/70% ו-72%/46%/63%. השיפור בתוצאים בדיווח המטופל היה דומה בקרב שלוש הקבוצות. לא זוהו סוגיות בטיחות חדשות.
לסיכום, במסגרת ההרחבה בתווית פתוחה של שני מחקרי פאזה 2 שנערכו על חולי RA נמצא כי הטיפול עם אופדסיטיניב הראה יעילות מתמשכת ופרופיל בטיחות מתקבל על הדעת לאורך 6 שנות טיפול בחולים שהשלימו את המחקר. החוקרים מציינים כי נתוניהם תומכים בפרופיל תועלת-סיכון חיובי לטווח הארוך של הטיפול עם אופדסיטיניב בחולים אלו.
מקור: