מחקרים

השתלת מח עצם מובילה ליעילות ממושכת בחולי טרשת נפוצה

חולי טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית שעברו השתלת מח עצם הראו שיעורים גבוהים של חוסר עדות בפעילות המחלה, אשר בחלקם נשמרה לאורך שנים ארוכות

05.11.2023, 16:36
איסוף תאי מח עצם. אילוסטרציה
איסוף תאי מח עצם. אילוסטרציה

הולכות ומצטברות הראיות התומכות בביצוע השתלה אוטולוגית של מח עצם (aHSCT: autologous hematopoietic stem cell transplantation) בחולי טרשת נפוצה התקפית-הפוגתית (RRMS: relapsing-remitting multiple sclerosis). עם זאת, טיפול זה טרם שולב במרבית ההנחיות הקליניות.

במחקר שממצאיו פורסמו בכתב העת 'Journal of Neurology, Neurosurgery & psychiatry' מטרת החוקרים הייתה להעריך את היעילות והבטיחות של aHSCT כטיפול רפואי שגרתי.

לצורך כך, החוקרים העריכו בסך הכל 231 חולים, כאשר האנליזה הסופית כללה 174 חולי RRMS אשר טופלו עם aHSCT בשוודיה לפני ה-1 בינואר 2020. היעילות הוערכה באמצעות אנליזה רטרוספקטיבית על נתונים שנאספו באופן פרוספקטיבי ממרשם הטרשת הנפוצה בשוודיה. לצורך הערכת הבטיחות הקשורה להליך החוקרים ערכו אנליזה על נתונים מרשומות אלקטרוניות שנאספו לאורך תקופה של 100 ימים לאחר ה- aHSCT.

מתוצאות החוקרים עולה כי לאחר תקופת מעקב חציונית של 5.5 (טווח בין רבעוני: 3.4-7.5) שנים, אומדן קפלן-מאייר לחוסר עדות בפעילות המחלה היה 73% (רווח בר-סמך של 95%, 66% עד 81%) לאחר 5 שנים ו-65% (רווח בר-סמך של 95%, 57% עד 75%) לאחר 10 שנים. מתוך 149 חולים שנמצאו עם מוגבלות בבסיס המחקר, 80 (54%) השתפרו, 55 (37%) היו יציבים, ו-14 (9%) הידרדרו. המספר הממוצע של תופעות לוואי לכל חולה עמד על 1.7 (±סטיית תקן: 1.5) עבור תופעות לוואי בדרגה 3 ו-0.06 (±סטיית תקן: 0.3) עבור תופעות לוואי בדרגה 4. תופעת הלוואי השכיחה ביותר הייתה חום נויטרופני, אשר השפיעה על 68% מהחולים. לא נרשמו אירועי תמותה הקשורים לטיפול.

לסיכום, קבלת טיפול aHSCT עבור RRMS נקשר עם חוסר עדות של פעילות המחלה במרבית החולים, בליווי פרופיל תופעות לוואי מתקבל על הדעת. החוקרים מציינים כי יש להחשיב הליך טיפולי זה כטיפול המקובל בחולים עם RRMS פעילה מאוד.

מקור:

Silfverberg T, Zjukovskaja C, Ljungman P, et al. Haematopoietic stem cell transplantation for treatment of relapsing-remitting multiple sclerosis in Sweden: an observational cohort study. Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry Published Online First: 25 September 2023. doi: 10.1136/jnnp-2023-331864

נושאים קשורים:  מחקרים,  השתלת מח עצם,  טרשת נפוצה,  טרשת נפוצה התקפית הפוגתית
תגובות