סוטימלימאב הינו נוגדן חד-שבטי מואנש מסוג IgG4 שמעכב באופן סלקטיבי את חלבון C1 מהמסלול הקלאסי של מערכת המשלים. במחקר CARDINAL סוטימלימאב הודגם כבולם במהירות את ההמוליזה במטופלים עם מחלת אגלוטנין קרה (Cold Agglutinin Disease - CAD). CADENZA הינו מחקר פאזה 3 אקראי מבוקר אינבו שנמשך 26 שבועות שמטרתו הייתה לבחון את הבטיחות והיעילות של טיפול עם סוטימלימאב עבור נבדקים עם CAD ללא רקע של עירוי דם בשישה חודשים שטרם הגיוס למחקר.
עוד בעניין דומה
42 נבדקים עם ערכי המוגלובין של עד 10 ג'/ד"ל, בילירובין מוגבר עם תסמין אחד של CAD, לפחות, הוקצאו אקראית לקבלת סוטימלימאב (n=22) או אינבו (n=20) בימים 0 ו-7 למחקר ולאחר מכן בתדירות דו-שבועית.
תוצאות המחקר הדגימו כי התוצא העיקרי המשולב (עלייה של 1.5 ג'/ד"ל לפחות בערכי ההמוגלובין בנקודת זמן להערכת הטיפול [ממוצע של 23, 25 ו-26 שבועות], המנעות מקבלת עירוי דם וטיפול כנגד CAD אסור במחקר [שבועות 5-26]) הושגו על ידי 16 נבדקים (73%) שטופלו עם סוטימלימאב ועל ידי 3 נבדקים (15%) מקבוצת האינבו (יחס סיכויים של 15.9, רווח בר-סמך של 95%, 2.9-88; p<0.001). טיפול עם סוטימלימאב, אך לא אינבו, נמצא קשור לעלייה משמעותית בערך הממוצע של המוגלובין ומדדי FACIT-fatigue בנקודת הזמן להערכת הטיפול. כמו כן נמצא כי טיפול עם סוטימלימאב שיקם את רמות הבילירובין כעבור שבוע של טיפול. השיפור בערכים נמצא קשור לעיכוב כמעט מלא של מערכת המשלים הקלאסית (פעילות ממוצעת של 2.3% כעבור שבוע של טיפול) ולנרמול ערכי C4.י21 נבדקים (96%) מקבוצת סוטימלימאב ו-20 הנבדקים (100%) בקבוצת האינבו חוו לפחות תופעת לוואי אחת המקושרת לטיפול. כאבי ראש, יתר לחץ דם, נזלת, תופעת רנו והופעת כחלון קצוות (Acrocyanosis) הופיעו בתדירות גבוהה יותר בנבדקים שקיבלו טיפול עם סוטימלימאב לעומת אינבו, עם הבדל של שלושה נבדקים ומעלה בין קבוצות הטיפול. שלושה נבדקים מקבוצת סוטימלימאב נאלצו לפרוש מהמחקר עקב תופעות הלוואי, בקבוצת האינבו לא פרש אף מטופל.
מסקנת החוקרים הייתה כי לסוטימלימאב יש פוטנציאל להוות התקדמות משמעותית בטיפול של CAD.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
