הטיפול עם אינקליסירן (לקוויו) מגביר את ביטוים של קולטני ליפופרוטאין בעל צפיפות נמוכה (LDL) על תאי הכבד באמצעות RNA התערבותי קטן, המכוון כנגד proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) mRNA. המנגנון החדשני הזה יכול להפחית את שיעור ה-LDL בכ-50%, בדומה להפחתות המושגות באמצעות סטטינים בעצימות גבוהה, או נוגדנים חד-שבטיים נוגדי PCSK9.
עוד בעניין דומה
במחקר שממצאיו פורסמו בכתב העת 'American College of Clinical Pharmacy', החוקרים סקרו את יעילות ובטיחות הטיפול עם אינקליסירן. טיפול זה ניתן למבוגרים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית, או עם מחלה קרדיווסקולרית על רקע טרשת עורקים, אשר אינם מצליחים להגיע לערך המטרה של ה-LDL באמצעות תזונה, ומיצו את אפשרות הטיפול עם סטטינים.
יש לציין כי טיפול זה יקר יותר לעומת נוגדנים חד-שבטיים נוגדי PCSK9, וכי עדיין חסרות ראיות קליניות בנוגע להפחתה הצפויה באירועים קרדיווסקולריים על רקע טרשת עורקים, כאשר טיפול זה מתווסף לסטטינים.
אף על פי שחלק מהמטופלים חוו תגובות בדרגת חומרה קלה או בינונית באתר ההזרקה, העדויות העדכניות מצביעות על פרופיל בטיחות מיטבי, עם שיעור כולל של תופעות לוואי ותופעות לוואי חמורות בשיעור קרוב לזה של אינבו. בנוסף, פרוטוקול המינון של אינקליסירן מציע את היתרון הקליני הטוב ביותר בהשוואה לנוגדנים חד-שבטיים נוגדי PCSK9, מכיוון שהטיפול ניתן כל 6 חודשים בלבד לאחר הטיפול הראשוני, ובמנות כל 3 חודשים, בהשוואה למנה פעם בשבועיים או פעם בארבעה שבועות. כמו כן, בניגוד לנוגדנים חד-שבטיים נוגדי PCSK9, אינקליסירן עדיין לא נמצאה כמובילה לנטרול נוגדנים אנטי-תרופתיים אשר עשויים להשפיע על יעילות התרופה.
לסיכום, אינקליסירן היא מולקולה קטנה וחדשה של RNA התערבותי, המספקת אפשרויות נוספות בניהול היפרכולסטרולמיה עמידה לטיפול עם סטטינים בלבד. הטיפול נמצא כבעל יעילות, בטיחות, סבילות, ופרופיל אינטראקציות בין-תרופתיות טוב יותר מאשר אפשרויות נוגדות היפרכולסטרולמיה אחרות, כגון לומיטאפיד, ניאצין, Bile acid sequestrants וחומצה במפדואית.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
