תרופה אחת לטיפול בארבע מחלות אאוזינופיליות

הנציבות האירופאית אישרה בחודש האחרון את נוקלה (מפוליזומאב), נוגדן חד שבטי נגד אינטרלויקין 5 (IL-5), כטיפול במחלות אאוזינופיליות. בהודעת היצרנית GSK צוין כי האישור ניתן בעקבות חוות דעת חיוביות שהתקבלו מהוועדה למוצרים רפואיים לשימוש בבני אדם והוא מתיר את השימוש במפוליזומאב כטיפול משלים לתסמונת היפראאוזינופילית (HES), לגרנולומטוזיס אאוזינופילית עם פוליאנגיטיס (EGPA) ולרינוסינוסיטיס כרונית עם פוליפים באף (CRSwNP).

התרופה כבר מאושרת באירופה כטיפול משלים למטופלים בני שש ומעלה עם אסתמה אאוזינופילית חמורה (SEA). אישורים אלה הופכים את מפוליזומאב לטיפול היחיד באירופה המאושר לטיפול בארבע מחלות אאוזינופיליות. כמה מהאינדיקציות נמצאות בתהליך רישום בישראל.

נוקלה (מפוליזומאב) אושרה לראשונה בשנת 2015 לטיפול ב-SEA, והיא הנוגדן החד שבטי הראשון מסוגו נגד IL-5. הטיפול פועל ככל הנראה על ידי מניעת הקישור של IL-5 לקולטן שלו על קרום התא של אאוזינופילים, הפחתת כמות האאוזינופילים בדם ושמירה על רמות תקינות שלהם. מנגנון הפעולה של מפוליזומאב טרם התבסס באופן מוחלט.

מחקרים שנערכו במדינות ספציפיות מצביעים על כך שעד 22 מיליוני אנשים באירופה סובלים מ-CRSwNP. ייתכן שמטופלים עם CRSwNP, ובעיקר אלה הסובלים ממחלה חמורה, יצטרכו להסתמך על טיפול פומי בסטרואידים נגד הדלקת ולהזדקק לטיפולים כירורגיים חוזרים ונשנים על רקע הופעה מחודשת של גידולים כדי להתמודד עם המחלה. ההתקדמות שחלה בתחום הטיפולים הביולוגיים נותנת למטופלים אלה אפשרויות חדשות. מפוליזומאב מאושרת כיום כטיפול משלים לקורטיקוסטרואידים במתן לתוך האף, למטופלים בוגרים עם CRSwNP חמורה, שלא ניתן לאזן את מחלתם במידה מספקת באמצעות טיפול מערכתי בקורטיקוסטרואידים ו/או ניתוחים.

על פי הנתונים הקיימים, כ-7,000 אנשים ברחבי אירופה סובלים מ-EGPA המחלה מאופיינת בדלקת מפושטת בדפנות של כלי דם קטנים (וסקוליטיס), עלולה לפגוע במספר מערכות איברים ולגרום לתסמינים כגון עייפות, כאבי שרירים ומפרקים וירידה במשקל. נטל המחלה עלול להיות גבוה, כאשר המטופלים סובלים מהישנויות רבות המונעות תפקוד בחיי היומיום. כיום, רוב המטופלים עם EGPA נוטלים קורטיקוסטרואידים נגד דלקת או תרופות מדכאות חיסון, העלולות לגרום לתופעות לוואי לטווח קצר ולטווח ארוך. כיום מפוליזומאב מאושרת כטיפול משלים למטופלים בני 6 ומעלה עם EGPA התקפית-הפוגתית או עמידה לטיפול.

כ-5,000 בוגרים לכל היותר באירופה סובלים מ-HES. כאשר אאוזינופילים חודרים לרקמות מסוימות, הם עלולים לגרום לדלקת שעשויה להוביל לפגיעה באיבר, אשר עם הזמן תשפיע על יכולת המטופל לתפקד בחיי היומיום.

סיבוכי המחלה יכולים לנוע בין חום ותחושת חולי כללית לבעיות נשימה ולב. תסמיני HES עלולים להחמיר עם הזמן ואף להיות מסכני חיים, כאשר תהליך האבחון של HES עשוי להימשך שנים רבות, ורוב המטופלים ימשיכו לסבול מהתקפים משתקים של המחלה עקב אפשרויות הטיפול המעטות הזמינות להם. מפוליזומאב מאושרת כעת כטיפול משלים למטופלים בוגרים עם HES שאינה מאוזנת במידה מספקת, ושלא ניתן לייחס לה גורם משני לא המטולוגי.

EGPA ו-HES הן מחלות נדירות שהמידע האפידמיולוגי עליהן מועט. לכן, שיעורי השכיחות המדויקים אינם ידועים. סביר להניח שמספר המטופלים עם EGPA ו-HES שעליו דווח אינו המספר המדויק, בגלל אופיין הנדיר של המחלות ותהליך האבחון הארוך שלהן.

ד"ר האל בארון, המדען הממונה הראשי, ראש מחלקת מו"פ בחברת GSK, מסר: "לאור העובדה שישנם מיליוני מטופלים ברחבי אירופה הסובלים ממחלות אאוזינופיליות, אנו מבינים את הדחיפות שבאספקת הטיפול הממוקד הראשון שאושר לשימוש בארבע מהמחלות הללו. האישורים שניתנו היום מדגישים את החשיבות הרבה של טיפולים כמו מפוליזומאב לשיפור חייהם של מטופלים הסובלים ממחלות מגבילות אלו".

התרופה זמינה כתמיסה בעט או במזרק מוכן לשימוש, או כאבקה בבקבוקון להכנה למתן כזריקה. המטופל (בוגרים ומתבגרים בני 12 ומעלה) או המטפל יוכלו להשתמש בעט או במזרק נוקלה מוכנים לשימוש בעצמם, במידה ואיש מקצוע מתחום הבריאות יקבע כי שימוש זה הוא מתאים, ואם המטופל או המטפל יקבלו הדרכה לגבי שיטת ההזרקה. לעומת זאת, בקבוקון האבקה מיועד לשימוש רק על ידי אנשי מקצוע מתחום הבריאות.