עבור מטופלים עם מחלה מיאלואידית בסיכון גבוה, השתלה המטופואטית אלוגנית (HCT) הינה הטיפול היחיד שהינו בעל פוטנציאל לריפוי. לצערנו, רבים ממטופלים אלו חווים חזרה של המחלה לאחר HCT, עם שרידות מוגבלת. האישור הטרי אשר ניתן לטיפול באמצעות ונטוקלקס (Venetoclax),שהינו מעכב פומי של-BCL-2, הביא לתגובה משמעותית בטיפול בלוקמיה מיאלואידית אקוטית (AML). בנוסף לכך, התכשיר נמצא בשימוש נרחב ותכוף לטיפול שלא לפי התוויה (off-label) במחלה חוזרת או עמידה לטיפול.
עוד בעניין דומה
במאמר שפורסם בכתב העת American Journal of Hematology, הוצגו תוצאותיו של מחקר בו נבחנו 21 מטופלים אשר עברו השתלה המטופואטית אלוגנית (HCT) לטיפול במחלה מיאלואידית, שלאחריה חוו חזרה של AML וטופלו באמצעות ונטוקלקס.
מספר משתתפים היו עם מאפיינים עם סיכון גבוה כגון ממאירות המטולוגית קודמת (6/21), קריוטיפ מורכב (6/21) ומוטציית TP53 (5/21). הגיל החציוני עמד על 64.5 והזמן שעבר מטיפול ה-HCT ועד לחזרת המחלה עמד על 5.7 חודשים (טווח: 0.9-44.9 חודשים).
מתוך 19 מטופלים אשר נמדדה תגובתם, נמצאה תגובה משמעותית בקרב 9 מטופלים: 5 השיגו תגובה מלאה (CR), 3 תגובה בלתי שלמה (Cri), ו-0 עם תגובה חלקית (PR), עם שיעור תגובה כולל (ORR) של 42.1%.
השפעה טיפולית נמצאה בקרב 6 מטופלים, כולל 4 מקרים של מורפולוגיה נקייה מלוקמיה (morphologic leukemia-free state). 9 מטופלים שימרו את תגובתם במשך שלושה חודשים ומעלה ו-8 מטופלים עדיין קיבלו טיפול בעת סיכום הנתונים.
לסיכום, מטופלי לוקמיה מיאלואידית חריפה עם חזרת מחלה לאחר השתלה (HCT), הם בעלי פרוגנוזה דלה. טיפול מבוסס ונטוקלקס, מהווה אפשרות טיפולית פוטנטית לחולים אלה, אשר יש להמשיך ולחקור באופן פרוספקטיבי.
מקור:
Byrne, M et al. American Journal of Hematology. 2020;95(9):1006-1014.doi:10.1002/ajh.25859