מחקרים

טיפול חדשני ב-Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis

מחקר פאזה 3 מצא כי מתן ה-GM-CSF הרקומביננטי, מולגרמוסטים, משפר שחלוף גזים ריאתי וסטטוס תפקודי בחולי aPAP

29.09.2020, 12:22
צילום חזה/ ריאות. אילוסטרציה

מחלת Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosisי(aPAP) הינה מחלה נדירה המאופיינת על ידי הצטברות סורפקטנט הדרגתית והיפוקסמיה. המחלה נגרמת על ידי פגיעה באיתות GM-CSFי(granulocyte–macrophage colony-stimulating factor). איתות זה הכרחי על מנת שהמאקרופג'ים בנודיות הריאה יצליחו לפנות סורפקטנט. לאחרונה, נמצא ש-GM-CSF נשאף משפר את הלחץ החלקי של חמצן בחולי aPAP.

מחקר פאזה 3, כפול סמיות, שתוצאותיו פורסמו ב-NEJM בחן את ההשפעה של מולגרמוסטים (Molgramostim),יGM-CSF רקומביננטי, על חולי aPAP. משתתפי המחקר חולקו באופן אקראי לשלוש קבוצות (בסך הכל 138 משתתפים) לקבל מולגרמוסטים בשאיפה במינון 300 מיקרוגרם פעם ביום באופן רציף, באופן אינטרמיטננטי (שבוע כן, שבוע לא) או לקבל טיפול אינבו. לאחר החלק ההתערבותי של המחקר שנמשך 24 שבועות, המחקר נמשך במתכונת "תווית פתוחה". התוצא העיקרי שנבדק היה השינוי מתחילת המחקר ועד שבוע 24 בהפרש ריכוז החמצן בין נודיות הריאה לדם העורקי (A-aDo2).

החוקרים מצאו כי בשבוע 24, השיפור ב-A-aDo2 בקבוצה שקיבלה מולגרמוסטים רציף היה גדול ב-6.2 מ"מ כספית מאשר בקבוצת האינבו (12.8 מ"מ כספית לעומת 6.6 מ"מ כספית; p=0.03). בנוסף, משתתפים שקיבלו מולגרמוסטים רציף חוו שיפור גדול יתר בשורה של תוצאים משניים ובכלל זה שיפור הגדול ב-7.4 נקודות בציון St. George’s Respiratory Questionnaire total לעומת קבוצת האינבו (12.4 נקודות לעומת 5.1 נקודות; p=0.01). הטבה גדולה יותר בשורה של תוצאים נצפתה במשתתפים שקיבלו מולגרמוסטים רציף לעומת אלו שקיבלו מולגרמוסטים אינטרמיטנטי.

שיעור המשתתפים עם תופעות לוואי ותופעות לוואי קשות היה דומה בשלושת הקבוצות מלבד כאבים בחזה שהיו יותר נפוצים בקבוצת המולגרמוסטים הרציף.

החוקרים מסכמים כי מתן מוגרמוסטים יומי לחולי aPAP מוביל לשיפור משמעותי בשחלוף הגזים הריאתי בסטטוס התפקודי לעומת אינבו וללא עלייה ניכרת בתופעות לוואי.

מקור:

Trapnell, B.C. et al. NEJM. DOI: 10.1056/NEJMoa1913590

נושאים קשורים:  מחקרים,  מלגרמוסטים,  תפקוד ריאות,  מן הספרות
תגובות