"ונטוקלקס תשנה את הטיפול הסטנדרטי ב-AML ותאריך את חיי החולים"

ביוני האחרון, במסגרת הכנס ה-25 של האיגוד האירופאי להמטולוגיה (EHA), פורסם מחקר פאזה 3 שהציג תוצאות יוצאות דופן בטיפול בחולי סרטן דם אגרסיבי – לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), שאין להם אלטרנטיבה טיפולית אפקטיבית.

פרופ' קורטני דיאנדרו (Courtney D. DiNardo), חוקרת קלינית מהמחלקה לרפואת סרטן במרכז אנדרסון לסרטן בטקסס, ארה"ב, המתמחה בטיפול במחלות מיאלואדיות המובילה את המחקר בתרופה, סיפרה לבקשת "דוקטורס אונלי" על ממצאי מחקריה האחרונים ועל העבודה עם קבוצת החוקרים הישראלים.

פרופ' קורטני דיאנדרו, חוקרת קלינית מהמחלקה לרפואת סרטן במרכז אנדרסון לסרטן בטקסס, ארה"ב

"בכנס ה-EHA הוירטאולי שנערך השנה הצגנו  נתונים מאוחרים פורצי דרך ממחקר ה-VIALE-A", מספרת פרופ' דינארדו. זהו מחקר אקראי, כפול סמיות ומבוקר אינבו שהעריך את השימוש בונטוקלקס ואזציטדין במטופלים עם AML שלא קיבלו טיפולים קודמים ואינם מועמדים לטיפול אינדוקציה סטנדרטי.

Venclexta

AbbVie

Venclexta

BCL-2 Inhibitor

Venetoclax 10, 50, 100 mg

F.C. TABS.: Dosage should be ajust. individ. See lit. Tmt. of pts. with Chron. Lymphoc. Leukem./Small Lymphoc. Lymphoma with or without 17p deletion, who have received at least one prior ther. Acute Myeloid Leukem.: in comb. with a hypomethylating agent/comb. with low dose cytarabine is indicated for newly diagnosed pts. with AML who are ineligible for intensive chemother. C/I: Concom. use with strong CYP3A inhib. at init. and during ramp-up phase is contraind. in pts. with CLL/SLL due to the potent. for incr. risk of tumor lysis syndr. Concom. use with St. John’s wort.

למידע המלא באתר medic

"הטיפול בונטוקלקס ואזציטדין הושווה לאזציטדין יחד עם אינבו. במטופלים אשר קיבלו את הטיפול המשולב היה שיפור מובהק בשרידות כוללת ושיעור ההפוגה המלאה עם הפחתת סיכון של 34% לתמותה לעומת המטופלים שקיבלו אינבו. מטופלים שקיבלו ונטוקלקס השיגו שרידות כוללת חציונית טובה יותר (14.7 חודשים לעומת 9.6 חודשים בזרוע האינבו) ו-66.4% מתוכם הגיעו להפוגה מלאה לעומת 28.3% בלבד בקבוצה שקיבלה אזציטדין ואינבו. פרופיל הבטיחות הכולל שהודגם במחקר היה דומה לזה שנצפה במחקרים קודמים".

האם ממצאים אלה עומדים להשפיע על הטיפול כבר היום? האם לדעתך ונטוקלקס תהפוך לתרופת "שלד" (backbone) בטיפולים המיועדים ל-AML?

"AML היא מחלה אגרסיבית וקשה לטיפול אשר לרוב מטופלת בכימותרפיית אינדוקציה סטנדרטית. שיעור השרידות לחמש שנים הוא 29% בלבד והאופציות הטיפוליות לא השתפרו מהותית ב-30 השנים האחרונות ובמיוחד בחולים שאינם יכולים לקבל כימותרפיה סטנדרטית. יש צורך קריטי, אשר לא קיבל עד כה מענה, לפתח טיפולים לאוכלוסיה זו וונטוקלקס יכולה לשנות את הטיפול הסטנדרטי ב-AML.

"אנחנו תמיד מקווים שיפותחו טיפולים חדשים שיאריכו את תוחלת החיים של החולים, והממצאים ממחקר ה-VIALE-A מאשרים את ההתקדמות הטיפולית שחלה ומתקפים את הטיפול עם ונטוקלקס כפרדיגמה הטיפולית החדשה לחולים קשישים עם AML".

בצעד אסטרטגי חשוב, משרד הבריאות אישר את הטיפול בונטוקלקס ל-AML והכליל אותו בסל התרופות כבר לפני כשנתיים. אישור זה ניתן זמן קצר מאוד לאחר אישור ה-FDA ושנתיים כאמור לפני אישור התרופה באירופה, וזאת על בסיס נתונים ממחקר 1b.

הכנסת התרופה ואישורה בסל הבריאות היו חריגות לאור העובדה כי לרוב משרד הבריאות ממתין לתוצאות מחקר פאזה 3. האם תעודדי רשויות רגולטוריות נוספות לאפשר גישה מוקדמת לתרופה?

"אנשים המאובחנים עם AML מתמודדים עם מחלה קשה ביותר ומעט אפשרויות טיפוליות זמינות. השרידות באוכלוסיה זו היא נמוכה. מטופלים ומטפלים צריכים גישה לטיפולים שהודגמו כיעילים ובטוחים במחקרים קליניים נאותים. לאור החומרה והאגרסיביות של AML אני מקווה שהרשויות הרגולטוריות בעולם יעבדו יחד עם עורכי המחקר על מנת להגדיר מסלול נגישות מואץ שיאפשר לאוכלוסיית חולים זו גישה מהירה לטיפול".

לקבוצת הלויקמיה הישראלית היה תפקיד פעיל בהנגשת ונטוקלקס לחולי AML. מהו הניסיון שלך מבחינת שיתוף פעולה עם רופאים ישראלים?

"נהניתי משיתוף פעולה הדוק עם רופאים ישראלים ובפרט שמחתי לקחת חלק בכנס המטולוגי בתל אביב בשנת 2019. מאז, נותרתי בקשר קרוב עם מספר רופאים ישראלים וחלקנו מנסיוננו המשותף בנוגע לטיפולים מבוססי ונטוקלקס".

לסיום, בישראל נערכו מספר מחקרי "עולם אמיתי". מהי החשיבות של המשך מעקב וראיות מהעולם הקליני בהקשר של טיפולים חדשניים?

"ניסיון קליני הוא מרכיב משמעותי באישור טיפולים חדשים והוא חשוב על מנת לאושש שמטופלים ורופאים מרגישים בנוח עם היבטים שונים של הטיפול".