מחקרים

בטיחות ויעילות Teduglutide בילדים עם כשל מעי כתוצאה מתסמונת מעי קצר

מחקר פאזה 3 זה העריך את הבטיחות והיעילות של Teduglutide בילדים עם תסמונת מעי קצר אשר גרמה לכשל מעי

מחקר פאזה 3 זה העריך את הבטיחות והיעילות של Teduglutideי (Gattex) בילדים עם תסמונת מעי קצר אשר גרמה לכשל מעי (short bowel syndrome-associated intestinal failure-SBS-IF).

המחקר נמשך 24 שבועות והשתתפו בו שתי קבוצות כפולות סמיות שקיבלו מינון של 0.025 מ"ג/ק"ג או 0.05 מ"ג/ק"ג של Teduglutide, אחת ליום, וקבוצה שלא היתה סמויה וקיבלה את טיפול הבחירה המקובל היום. תוצאי הבטיחות שנבדקו כללו תופעות לוואי הקשורות בטיפול ומאפייני גדילה. תוצאת היעילות העיקרית היתה מספר המטופלים שהשיגו ירידה של 20% או יותר בתמיכה התוך ורידית הנדרשת מתחילת המחקר ועד שבוע 24.

כל 59 המשתתפים שהחלו את המחקר התמידו בו עד לשבוע 24 (24 בקבוצת המינון הנמוך, 26 בקבוצת המינון הגבוה ו-9 בקבוצה שלא קיבלה Teduglutide). מאפיינים דמוגרפיים ורקע רפואי היו דומים בין משתתפי הקבוצות השונות.

תופעות לוואי הקשורות בטיפול דווחו על ידי 98% מהמשתתפים בקבוצות ה-Teduglutide ועל ידי 100% מהמשתתפים שקיבלו את טיפול הבחירה. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר בקבוצות ה-Teduglutide היו חום והקאות. תוצאת היעילות העיקרית (primary end point) הושגה על ידי 13 מטופלים (54.2%) בקבוצת Teduglutideי0.025 מ"ג/ק"ג ו-18 מטופלים (69.2%) בקבוצת Teduglutideי0.05 מ"ג\ק"ג, בעוד שבקבוצת טיפול הבחירה רק מטופל אחד השיג את התוצא העיקרי (11.1%). הבדל זה בין הקבוצות היה מובהק סטטיסטית.

בשתי קבוצות ה-Teduglutide נצפו ירידות בעלות משמעות קלינית בנפח התמיכה התוך ורידית, כמות הקלוריות התוך ורידיות, מספר הימים בשבוע ומספר השעות ביום בהן נדרשה הזנה תוך ורידית ועלייה בכמות התזונה האנטרלית ורמות ציטרולין בפלזמה בשבוע 24 לעומת תחילת המחקר. שני מטופלים (8.3%) בקבוצת המינון הנמוך ו-3 ילדים (11.5%) בקבוצת המינון הגבוה של Teduglutide עברו לתזונה אנטרלית מלאה.

החוקרים מסכמים כי פרופיל הבטיחות של Teduglutide דומה לזה שהודגם במחקרים קודמים וכי הטיפול ב-Teduglutide מוביל לירידה מובהקת סטטיסטית בתמיכה תוך ורידית בילדים עם SBS-IF על פני 24 שבועות.

מקור: 

Kocoshis, S.A. et al. (2019) JPEN. 00, 1-11

המידע מוגש מטעם חברת ניאופרם

281-May-2020

נושאים קשורים:  מחקרים,  טדגלוטייד,  מעי קצר,  כשל גסטרואינטסטינלי,  יעילות,  בטיחות