טיפולי קו שני בילדים עם טרומבוציטופניה אוטואימונית

Immune Thrombocytopenia - ITP הינה הפרעה אוטואימונית, עם טרומבוציטופניה מבודדת וסיכון מוגבר לדימום. בעוד ילדים רבים עם ITP יכולים להיות תחת מעקב בלבד, לעתים קרובות הם דורשים טיפול בשל סיבות שונות, למשל הפחתת דימומים או שיפור איכות החיים הקשורה למצב הבריאותי. ישנם מספר טיפולי קו שני, כולל ריטוקסימאב, אגוניסטים לרצפטור לטרומבופואטין, מדכאי חיסון הניתנים דרך הפה וכריתת טחול. עם זאת, חסר מידע המשווה בין התוצאים של טיפולים אלו.

החוקרים ביצעו מחקר פרוספקטיבי, תצפיתי ורב-מוקדי בשם ICON1. הם כללו בו 120 ילדים שהחלו טיפול קו שני ב-ITP, ועיצבו אותו כך שישווה תוצאי טיפול כגון ספירת טסיות, דימומים ואיכות חיים (באמצעות מדד KIT - Kids ITP Tool). בעוד כל הטיפולים הובילו לעלייה בספירת הטסיות, רומיפלסטים היה בעל ההשפעה המשמעותית ביותר, בתום 6 חודשי טיפול (p=0.04). אך ורק מטופלים שקיבלו רומיפלסטים וריטוקסימאב חוו הפחתה משמעותית בתסמיני דימום עוריים (ירידה של 84% ל-48%, p=0.01 ו-81% ל-43%, p=0.04) ושאינם עוריים (ירידה של 58% ל-14%, p=0.0001 ו-54% ל-17%, p=0.0006), לאחר חודש אחד בלבד של טיפול. איכות החיים הקשורה למצב הבריאותי השתפרה בכל סוגי הטיפול. עם זאת, רק לאלו שקיבלו אלטרומבופאג היה שיפור חציוני בציוני ה-KIT לאחר חודש, שהשיג את ההבדל המשמעותי המינימלי (minimal important difference = MID). הדימומים, ספירת הטסיות ומדד איכות החיים השתפרו בכל קבוצות הטיפול, אך התזמון ומידת ההשפעה היו שונים בין טיפול לטיפול.

החוקרים טוענים כי תוצאות אלו מהוות יצירה של היפותזה, ומסייעות להם להבין את השפעתם של טיפולים שונים על תוצאי מטופל ספציפיים. בשילוב עם מחקרים רנדומליים עתידיים, הממצאים במחקר זה יכולים לעזור לרופאים לבחור את טיפול הקו השני המיטבי לכל ילד עם ITP, באופן פרטני.

מקור: 

Grace, R. F. et al. (2019). American Journal of Hematology. https://doi.org/10.1002/ajh.25479