מחקרים

מחקר שלב 2 הבודק טיפול ברנטוקסימאב וודוטין בקרב חולים עם מסטוציטוזיס מערכתי סיסטמי מתקדם החיובי ל-CD30

החוקרים הראו שתרובות ברנטוקסימאב וודוטין נסבלות היטב ללא סימני הפעלת יתר של תאי מאסט. יחד עם זאת, לא היה שיפור בעומס תאי המאסט במח העצם ולא היה שיפור משמעותי בסימפטומים המדווחים על ידי המטופלים

10.10.2019, 12:00

קיים צורך לא מסופק בטיפולים יעילים למסטוציטוזיס מערכתי מתקדם. CD30 הוא חלבון המבוטא על פני השטח של תאי מאסט סרטניים אצל יותר מ-50% מהחולים עם מסטוציטוזיס מערכתי מתקדם. ברנטוקסימאב וודוטין הוא צמד תרופה-נוגדן המוכוון נגד CD30 עם עדויות פרה-קליניות התומכות הן בהשפעה האנטי-סרטנית שלו והן בעיכוב של שחרור מתווכים הקשורים לאימונוגלובולין מסוג E.

תצפיות אלה מהוות את הבסיס למחקר זה. במחקר זה נבדק שלב 2 של טיפול ברנטוקסימאב וודוטין כתרופה יחידה (1.8 מ"ג / ק"ג תוך ורידית כל 3 שבועות עד 8 מחזורים) בקרב מטופלים עם מסטוציטוזיס מערכתי מתקדם חיובי ל- CD30. המטרה העיקרית של המחקר הייתה לקבוע את יעילותו של ברנטוקסימאב וודוטין על פי קריטריונים של רשת אירופאית למומחים למסטוציטוזיס (IWG-MRT-ECNM).

מטרות משניות כללו הערכת הבטיחות, שינויים בעומס תאי מאסט במח העצם, רמות טריפטאז בסרום, כימות זרימה ציטומטרית (flow cytometric) של ביטוי של CD30 על פני שטח תאי המאסט, והערכת הסימפטומים בדיווח עצמי של המטופלים.

הניסוי כלל 10 חולים עם אבחנה של מסטוציטוזיס מערכתי מתקדם החיובי ל-CD30 (מסטוציטוזיס מערכתי אגרסיבי, מסטוציטוזיס מערכתי עם ניאופלזמה המטולוגית נלוות, או לוקמיה בתאי מאסט) עם סימן אחד או יותר לפגיעה באיברים המיוחסת למסטוציטוזיס מערכתי. על פי קריטריוני IWG-MRT-ECNM, אף אחד מהחולים לא השיג תוצאות טובות ממחלה יציבה עם ברנטוקסימב וודוטין. בנוסף, לא נרשמו ירידות משמעותיות בעומס תאי מאסט במח העצם, ברמות טריפטאז בסרום או בביטוי של CD30 על פני שטח תאי המאסט. כמו כן, התסמינים המדווחים עצמית על ידי המטופלים לא השתפרו בטיפול בברנטוקסימב וודוטין. לסיכום, החוקרים במחקר זה הסיקו כי ברנטוקסימב וודוטין אינה יעילה כתרופה יחידה לטיפול במסטוציטוזיס מערכתי מתקדם החיובי ל-CD30.

מקור: 

Gotlib, J. et. al. (2019). Blood Advances, 3(15), 2264-2271.

נושאים קשורים:  מחקרים,  מאסטוציטוזיס,  ברנטוקסימב וודוטין,  מסטוציטוזיס מערכתי,  CD30