חדשות

פיתוח של מדענית ישראלית: ה-FDA אישר תרופה חדשה לטיפול במיאלומה נפוצה

ד"ר שרון שחם, נשיאת חברת קריופארם, עומדת מאחורי פיתוח התרופה שהובילה בניסוי קליני להצטמקות הגידול הסרטני ולהארכה משמעותית של חיי החולים

ד"ר שרון שחם, מייסדת ונשיאת חברת קריופארם. "ממציאת השנה" מטעם אגודת הפטנטים של ניו יורק

ה-FDA העניק לאחרונה אישור לתרופה חדשה המיועדת לטיפול בסרטן דם מסוג מיאלומה נפוצה בקרב בגירים שחלה אצלם הידרדרות במצב מאחר שמחלת חזרה והגידולים נעשו חסינים לטיפולים (RRMM). התרופה החדשה, בשמה המסחרי XPOVITO, מבוססת על פיתוח של מדענית ישראלית ונועדה למנוע התרבות של תאים סרטניים. המדענית הישראלית שעומדת מאחורי הפיתוח היא ד"ר שרון שחם, מייסדת ונשיאת חברת קריופארם.

בחודש שעבר פרסם ה-New England Journal of Medicine מאמר המתאר ניסוי קליני שנעשה בתרופה המשלבת שתי תרופות, Selinexor ו-Dexamethason, וניטלת פומית.

בניסוי נטלו חלק 122 חולים ומולם 123 שהיוו קבוצת בקרה. כל המטופלים טופלו קודם לכן בתרופות אחרות. גילם החציוני היה 65. אישור ה-FDA ציין עבור אילו חולים מיועדת התרופה בהתאם למצבם ולאחר שטופלו שלא בהצלחה לפחות בארבע תרופות אחרות.

המחלה שכיחה יותר בגילאי 60 ומעלה ונפוצה מעט יותר בקרב גברים. פחות מ-1% מאובחנים מתחת לגיל 35 ו-65% מהחולים מאובחנים לאחר גיל 65. 33% הם מעל גיל 75.

במחקר שנערך במרכז הרפואי שיבא בשנת 2014 עלה כי שכיחות המחלה נמוכה ב-61% בקרב יוצאי עדות המזרח בהשוואה לצאצאים של ילידי אירופה המאופיינים במה שמכונה "מוטציה אשכנזית", שמהווה בין היתר גם סיכון עודף לחלות בסרטן השד והשחלות.

כמה מעובדיה של חברת קריואפרם שמימנה את הניסוי וכן ד"ר שחם חתומים על המאמר שפורסם ב-NEJM. החברה מסרה כי תהליך הפיתוח החל ב-2009 ורק ביולי השנה ניתן אישור ה-FDA. "מלבד תרומתה לחולי סרטן המיאלומה, התרופה היא בגדר בשורה לחולים בסוגי סרטן נוספים משום שהיא הראשונה שמצליחה לעכב את פעילותו של החלבון XPO-1 שגורם להאצה בהתרבות התאים הסרטניים בגוף החולה".

ממצאי המחקר שהתלווה לניסוי הקליני התבססו על עבודת הדוקטורט של ד"ר שחם. כ-40% מבין משתתפי הניסוי הגיבו לתרופה והגידול הסרטני הצטמק. תוחלת החיים שלהם התארכה בין פי שלושה לפי חמישה.

מיאלומה נפוצה - סרטן הדם השני בשכיחותו

מיאלומה נפוצה היא סרטן הדם השני בשכיחותו. מקורה בתא פלסמה בודד שעובר שינוי ומתרבה באופן לא מבוקר במוח העצם. ההערכה: מדי שנה מאובחנים בישראל בין 400 ל-500 מקרים חדשים של מיאלומה נפוצה.

גורמי הסיכון למחלה: חשיפה לקרינה מייננת במינונים גבוהים, לחומרי הדברה חקלאיים, כימיקלים דוגמת דיזל וכן זיהומים הנובעים כתוצאה מנגיפים לצד השמנה ועודף משקל וצריכת מוצרי בשר מעובד, מוצרי חלב ובשר אדום.

המחלה פוגעת במערכות שונות בגוף, עלולה לגרום לאנמיה, ליצירת חורים בעצמות, לפגיעה בכליות ולעלייה חדה ברמות הסידן. האתגר הגדול ביותר במלחמה בסרטן הוא להבין מדוע הגוף מאפשר התרבות בלתי מבוקרת של תאים סרטניים בניגוד להתרבות התקינה של תאים בריאים. מסיבה זאת מנסים למצוא דרכים לעכב בתהליך ההתרבות הבלתי מבוקר של התאים הסרטניים.

ממציאת השנה של אגודת הפטנטים ניו יורק

את התרופה מקבלים החולים בטבליות במינון של 20 מ"ג שנוטלים דרך הפה. המינון הראשוני אותו מקבל החולה הוא 80 מ"ג - ארבע טבליות, פעמים בשבוע במחזור טיפול של 28 ימים. מחיר כל מחזור טיפול בארה"ב 22 אלף דולר. התרופה עדיין איננה מאושרת לשימוש בישראל אך ניתנת במסגרת "מתן רחום". בנוסף, התרופה נמצאת בניסויים קליניים מתקדמים בחולי סרטן מסוגים אחרים, ביניהם מיאלומה, לימפומה, סרקומה, סרטן הרחם וסרטן המוח.

ד"ר שרון שחם (49, אם לשלושה) היתה קצינה בחיל הים, בוגרת תואר ראשון בכימיה, תואר שני בביוכימיה ופיזיקה חישובית וכן בעלת תואר שני במינהל עסקים באוניברסיטת תל אביב. עבודת הדוקטורט שלה עוסקת בבניית מודלים תלת מימדיים של חלבונים ממשפחת GPCR  שקשורים למחלות ניווניות, ביניהן אלצהיימר ופרקינסון. לאחרונה זכתה בפרס "ממציאת השנה" מטעם אגודת הפטנטים של ניו יורק. פרס זה לא הוענק לאף אישה לפניה זה יותר מעשור.

נושאים קשורים:  ד"ר שרון שחם,  מיאלומה נפוצה,  תרופה לסרטן,  אישור ה-FDA,  חברת קריופארם,  חדשות,  XPOVITO
תגובות
 
אנונימי/ת
12.09.2019, 10:49

כל הכבוד👏👏👏