מחקרים

שיטת ניקוד חדשה לפרוגנוזה של חולי מיילופיברוזיס לאחר השתלת תאי גזע

מחקר זה פיתח שיטת ניקוד להערכת הפרוגנוזה של חולי מיילופיברוזיס שטופלו עם השתלה אלוגנאית של תאי גזע על סמך קבוצת חולים ראשונה, וביצע אימות מוצלח שלה בעזרת קבוצת חולים נוספת

24.06.2019, 17:38
תרבית תאי גזע (אילוסטרציה)
תרבית תאי גזע (אילוסטרציה)

השתלה אלוגנאית של תאי-גזע המטופוייטים (Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation) מהווה טיפול מרפא למחלת מיילופיברוזיס (Myelofibrosis), ומערכות ניקוד קיימות לפרוגנוזה מכוונות לבחירת מטופלים להשתלה. מטרתו של מחקר זה הייתה לפתח שיטה לניקוד הפרוגנוזה של חולי מיילופירוזיס לאחר ההשתלה עצמה, בעזרת מידע קליני ומולקולרי, וכן בעזרת מידע הנוגע למקרה המסוים של ההשתלה שבוצעה.

במחקר נכללו 361 מטופלים, מתוכם 205 מטופלים היוו קבוצת תרגול שעל בסיסה נוצרה מערכת ניקוד להערכה קלינית-מולקולרית של מקרי מיילופיברוזיס שטופלו עם השתלה (MTSS). לאחר מכן, שיטת הניקוד עברה אימות חיצוני בעזרת 156 המטופלים שנותרו.

ניתוח רב-משתני של מאפייני הישרדות זיהה מספר גורמי חיזוי עצמאיים לתוצאי המטופלים: גיל 57 ומעלה, רמת תפקוד 90% ומטה לפי סולם קרנופסקי (Karnofsky performance status), ספירת טסיות נמוכה מ-150,000/מילימטר מעוקב, ספירת תאי דם לבנים גבוהה מ-25,000/מילימטר מעוקב לפני ההשתלה, תורמים ללא התאמת HLAי(Human leukocyte antigen) שאינם קרובי משפחה, מוטציה ב-ASXL1, והרכב חומר גנטי ללא מוטציה מניעה (Driver mutation) ב-CALR/MPL.

מדד התאימות הלא-מתוקן של מודל השרידות הסופי היה 0.723, והמדדים המתוקנים בהתחשב בהטיות היו דומים. גורמי סיכון שולבו בשיטת הניקוד לפי 4 דרגות: נמוך (ניקוד 0-2), בינוני (ניקוד 3-4), גבוה (ניקוד 5) וגבוה מאוד (ניקוד 5 ומעלה). שיעור ההישרדות ל-5 שנים, לפי קבוצות הסיכון בקבוצת המטופלים עליה אומתה שיטת הניקוד, היה 83% (רווח בר-סמך 95%, 71% עד 95%), 64% (רווח בר-סמך 95%, 53% עד 75%), 37% (רווח בר-סמך 95%, 17% עד 57%), ו-22% (רווח בר-סמך 95%, 4% עד 39%), בהתאמה (P<0.001). נמצא שניקוד מוגבר חוזה תמותה שאינה לאחר הישנות באופן מובהק סטטיסטית (P<0.001). כמו כן, שיטת הניקוד הייתה ישימה הן עבור מיילופיברוזיס ראשונית (0.718), והן עבור מיילופיברוזיס בתר-תרומבוציטמיה (ייצור יתר של טסיות במח העצם) ראשונית/בתר-פוליציטמיה (ייצור יתר של תאי-דם אדומים) ראשונית (0.701). יכולת החיזוי הפרוגנוסטי של שיטת הניקוד שפותחה הייתה עדיפה על -פני כל שיטות הניקוד הפרטניות הקיימות למחלות שצוינו.

החוקרים סיכמו באומרם ששיטת ה-MTSS שתוארה חוזה תוצאים של חולי מיילופירוזיס ראשונית ובתר פוליציטמיה/טרומבוציטמיה ראשוניות, לאחר השתלה אלוגנאית של תאי גזע.

מקור: 

Gagelmann, N. et al. (2019). Blood. 133(20):2233-2242

נושאים קשורים:  מחקרים,  מיילופיברוזיס,  השתלה אלוגנאית של תאי-גזע המטופוייטים,  שיטת ניקוד לחולי מיילופיברוזיס לאחר השתלה
תגובות