מטרת מחקר זה הינה להעריך את השגת "היעדר פעילות מחלה" (no evidence of disease activity-NEDA) על פני תקופה של 12 חודשים באוכלוסייה גדולה עם טרשת נפוצה התקפית הפוגתית שטופלה במספר רב של מרכזים באיטליה. המשתתפים קיבלו דימתיל פומאראט וטריפלונמיד והערכה של השגת NEDA בוצעה באמצעות ציון זיקה מתוקנן.

בוצע שימוש בשיטת "זמן עד התקף" (time-to-event) על מנת לקבוע את אחוז המטופלים עם טרשת נפוצה התקפית הפוגתית בשתי הקבוצות אשר השיגו NEDA 3 (ללא התקפים, ללא התקדמות נכות מאומתת לאחר 12 שבועות וללא נגעים מוחיים חדשים ב-T2 או נגעים חדשים העוברים האדרה עם גדוליניום). כמו כן, בוצע תיאור של פרופיל הבטיחות.

במחקר השתתפו 587 מטופלים עם טרשת נפוצה התקפית הפוגתית שטופלו עם דימתיל פומאראט ו-316 משתתפים שטופלו עם טריפלונמיד. מתוכם, 468 הותאמו על פי ציון זיקה (234 בקבוצת הדימתיל פומאראט ו-234 בקבוצת הטריפלונמיד). לא נמצא הבדל סיגניפיקנטי בשיעור המשתתפים שהשיגו NEDA 3 בקבוצת הדימתיל פומאראט (80.3%) ו- בקבוצת הטריפלונמיד (77.2%) (P=0.4245).

הבדל סיגניפיקנטי נרשם באחוז החולים שחווה תופעות לוואי בשתי הקבוצות: 26.5% בחולים שטופלו בדימתיל פומראט לעומת 12% בחולים שטופלו בטריפלונומיד (P<0.001).

תופעות לוואי קשות תועדו בארבעה מטופלים שקיבלו דימתיל פומאראט (1.9%) ובשלושה מטופלים (1.3%) שקיבלו טריפלונמיד.

10 חולים הפסיקו את הטיפול בדימתיל פומראט (4.3%) ו-7 חולים הפסיקו את הטיפול בטריפלונמיד (3%) (P=0.45). הסיבות העיקריות להפסקת הטיפול בקבוצת המטופלים בדימתיל פומראט היו יעילות - 6 מטופלים ובטיחות - 4 מטופלים. בקבוצת החולים שטופלו בטריפלונמיד הסיבות היו יעילות - 2 חולים, בטיחות - 3 חולים ורצון להיכנס להריון - 2 חולות.

מסקנת החוקרים היא כי דימתיל פומאראט וטריפלונמיד השפיעו על פעילות טרשת נפוצה התקפית הפוגתית ועם שיעור נמוך של תופעות לוואי קשות.

מקור: 

D’Amico, E. (2018). Therapeutic Advances in Neurological Disorders. 11, 1756286418796404.