מחקרים

פורפורה טרומבוטית טרומבוציטופנית – סקירה

למרות התקדמות בהבנת הפתוגזנה של TTP ופיתוח של טיפולים חדשים יש צורך מהותי בשיפור הניהול של מחלה זו

12.03.2018, 10:08
כלי דם (הדמיית אילוסטרציה)

פורפורה טרומבוטית טרומבוציטופנית (TTP) הינה מצב נדיר ומסכן חיים שמאופיין באנמיה המוליטית בכלים קטנים, טרומבוציטופניה קשה ואיסכמיה רקמתית הקשורה לקרישים עשירים בטסיות בכלי-דם קטנים מפוזרים.

TTP קשור במיוחד לחוסר קיצוני ב-ADAMTS13י(Disintegrin and metalloprotease with thrombospondin type 1), פרוטאז פקטור פון וילברנד הספציפי. חוסר ב-ADAMTS13 נגרם לרוב על ידי פעולת נוגדנים כנגדו, אך לעיתים נדירות הוא מורש באמצעות מוטציה בגן ADAMTS13. האפיזודה האקוטית הראשונה של TTP מתרחשת בדרך כלל בבגרות עם אטיולוגיה אוטואימונית עיקרית.

במקרים נדירים TTP מתחיל בילדות, לרוב בצורה המורשת. TTP נפוץ פי 2 בנשים ותוצאתו מתבטאת באופן חוזר. זיהוי מהיר של TTP קריטי להחלת טיפול מתאים. טיפול הקו ראשון ל-TTP אקוטי מבוסס על החלפת פלזמה יומית המכילה ADAMTS13, עם או בלי סטרואידים. בקרי חיסון נוספים המתמקדים בנוגדני ADAMTS13 עצמיים מבוססים בעיקר על סטרואידים ועל Rituximab, נוגדן מונוקלוני מסוג Anti-CD20.

ב-TTP מתמידה או בלתי מגיבה, טיפולים אינטנסיביים יותר כוללים החלפת פלסמה פעמיים ביום ופעימות של Cyclophosphamide, יVincristine או Cyclosporine A. לעיתים יש צורך בכריתת טחול שימורית.

תרופות חדשות ובכלל זה N-acetylcysteine,יbortezomib, יcalpacizumab ו-ADAMTS13 רקומביננטי הראו תוצאות מבטיחות בניהול של TTP.

כמו כן, מעקב ארוך-טווח של חולים עם TTP הוא קריטי לזיהוי של מחלות אוטואימוניות אחרות, לשליטה על התלקחויות חוזרות ולהערכה של תחלואה גופנית או נפשית נלווית. פיתוח נוסף של מרשמי חולים ברחבי העולם ותרופות חדשניות דרוש על מנת לשפר את הניהול של TTP.

מקור: 

Berangere S. J. et al. (2017) Blood. 129, 2836

נושאים קשורים:  מחקרים,  TTP,  ADAMTS13,  פורפורה,  אנמיה המוליטית,  קרישה תוך-כלית
תגובות