מחקרים

טפמידיס מעכבת התקדמות מחלה נוירולוגית בשני גנוטיפים של נוירופתיה עמילואידית משפחתית הקשורה בטרנסתירטין

אנליזת פוסט-הוק זו מדגימה כי התרופה מעכבת התקדמות מחלה נוירולוגית בחולים עם וללא מוטציית Val30Met על פני טווח רחב של נזקים נוירולוגיים בתחילת הטיפול

נוירונים במוח (הדמיית אילוסטרציה)

מטרת עבודה זו הייתה לאפיין בצורה טובה יותר את ההשפעה של טפמידיס (וינדאקל, פייזר ישראל) בחולים עם נוירופתיה עמילואידית משפחתית הקשורה בטרנסתירטין עם וללא מוטציית Val30Met. העבודה בוצעה כאנליזת פוסט-הוק שהשוותה תוצאות נוירולוגיות ממחקר תווית פתוחה הנמשך 12 חודשים באנשים ללא מוטציית Val30Met עם תוצאות לאחר 12 חודשים בחולים בעלי המוטציה שהשתתפו במחקר כפול-סמיות מבוקר טיפול אינבו. במסגרת העבודה בוצע תקנון לחומרת הנזק הנוירולוגי בתחילת שני המחקרים.

תפקוד נוירולוגי הוערך על ידי מדד ה- Neuropathy Impairment Score-Lower Limbsי(NIS-LL) (מדד ליקוי נוירופתי) בשלוש עוקבות: עוקבת Val30Met שקיבלה טפמידיס (64 חולים), עוקבת Val30Met שקיבלה טיפול אינבו (61 חולים) ועוקבת non-Val30Metי(21 חולים) שקיבלה טפמידיס. השינוי ב-NIS-LL מנתוני הבסיס ועד לחודש 12 עבור חולי ה-Val30Met וחולי ה-non-Val30Met הושווה עם השינוי מנתוני הבסיס ועד לחודש 12 בחולי ה-Val30Met שקיבלו טיפול אינבו. ההשוואה בוצעה באמצעות מודל אפקטים מעורבים עבור מדידות חוזרות.

השינוי המתוקנן הממוצע ב-NIS-LL בחודש 12 היה דומה עבור עוקבת ה-Val30Metי(1.60 [סטיית תקן 0.78]) ועבור עוקבת ה-non-Val30Metי(1.62 [1.43]) שטופלו עם טפמידיס. שינוי זה היה קטן מהשינוי שנצפה בקבוצה שקיבלה טיפול אינבו (4.72 [0.77], p=0.0055 עבור קבוצת ה-Val30Met ו-p=0.0592 עבור קבוצת ה-non-Val30Met). על בסיס מודל אפקטים מעורבים עבור מדידות חוזרות, נצפה כי מידת השינוי עבור כלל ערכי ה-NIS-LL בתחילת המחקר בשתי עוקבות הטפמידיס הייתה דומה ובנוסף, הייתה קטנה באופן עקבי מאשר בקבוצת האינבו בחודש 12.

החוקרים סבורים כי אנליזה מתוקננת זו מדגימה כי טיפול עם טפמידיס מעכב התקדמות מחלה נוירולוגית בחולים עם נוירופתיה עמילואידית משפחתית הקשורה בטרנסתירטין עם וללא מוטציית Val30Met על פני טווח רחב של ערכי NIS-LL בסיסיים. ייתכן כי ההתקדמות הנוירולוגית בשתי קבוצות גנוטיפיות אלו דומה ממה שנטו לחשוב עד כה.

מקור: 

Gundapaneni, B.K. et al.  (2017) Journal of European Neurology. Epub

נושאים קשורים:  מחקרים,  פולינוירופתיה עמילואידית משפחתית הקשורה לטרנסתירטין,  טפמידיס,  Val30Met,  נזק נוירולוגי
תגובות