חדשות

ועדת סל התרופות העניקה דירוג A9 לתרופה "ספינרזה" לחולי המחלה הניוונית SMA

שר הבריאות יעקב ליצמן קרא בישיבתה הראשונה של הוועדה לאשר את התרופה לכ-80 החולים במחלה הקשה בישראל; עלות הטיפול מוערכת בשני מיליון שקלים לחולה לשנה הראשונה, לפני משא ומתן עם חברות התרופות המייצרות אותה

מימין: יו"ר ועדת סל התרופות לשנת 2018, פרופ' רוני גמזו, שר הבריאות לשעבר יעקב ליצמן ומנכ"ל משרד הבריאות משה בר סימן טוב בישיבתה הראשיון של הוועדה בספטמבר 2017 (צילום: משרד הבריאות)

הוועדה להרחבת סל התרופות החליטה אתמול להעניק לתרופה היקרה ספינרזה (Sprinraza) לטיפול בחולי SMA את הדירוג הגבוה ביותר (A9) ולכלול אותה לכל חולי המחלה בישראל, ולא רק למי שנמצאים במצב הקשה ביותר. כך דיווח הבוקר (ג') העיתון "דה מרקר". שר הבריאות יעקב ליצמן הפציר בחברי הוועדה בישיבתם הראשונה לפני כחודש לעשות כן.

בדיווח נמסר, כי בדיון אתמול הוחלט בוועדה לדרג את התרופה בדירוג A9 – הגבוה בסולם הדירוגים המבטיח מעבר לשלב השני של דיוני הוועדה וכן לייעד את התרופה לכל החולים במחלה. בישראל כ-80 חולים ב-SMA. עלות התרופה לחולה צפוי להגיע ל-2 מיליון שקל בשנה. זאת, כאשר לרשות ועדת סל התרופות לשנת 2018 עומד תקציב כולל של 460 מיליון שקל עבור כלל התרופות שתאשר את הוספתם לסל ועוד 40 מיליון שקלים שמוקדשים לתרופות, טיפולים וטכנולוגיות בתחום רפואת השן.

החולים ב-SMA נחלקים לשלוש דרגות חומרה עיקריות. החולים הקשים (דרגה 1) לא עוברים את גיל שנתיים. האחרים מאבדים באיטיות התפקודים המוטוריים. התרופה מבוססת על טכנולוגיה הפועלת על גן בודד ומצליחה לתקן את הליקוי הגנטי. בחלק מהמקרים היא מצליחה אפילו להשיב תפקודים מוטוריים שאבדו. מחירה בישראל עדיין לא נקבע סופית, אך הוא צפוי להגיע לכ–2 מיליון שקל לחולה בשנה. אם התרופה תיכנס לסל עבור כל החולים — היא תתפוס חלק נכבד מתקציב התוספת כולה לסל. עם זאת, ייתכן כי יתבצע משא ומתן עם יצרנית התרופה על מחירה.

העיתון ציין, כי הסיטואציה שנוצרה סביב התרופה הזאת חריגה מאוד. ליצמן לא היסס להתערב בעבודת הוועדה, למרות שהבהיר כי הוא נמנע לעשות זאת בעבר. התרופה גם נידונה בוועדת הכספים של הכנסת וכן במסגרת דיון בבג"צ. "השנה נכנסו לקלחת גם פוליטיקאים שהתחרו זה בזה מי מצהיר בצורה תקיפה יותר שחייבים לממן את התרופה — ועוד לפני תום עבודת ועדת הסל", נכתב בעיתון.

בדיווח נמסר, כי "חברי הוועדה השתדלו להתעלם מהסערה המתחוללת בחוץ ולדון באופן ענייני בתרופה, כמו בכל תרופה אחרת. הרעיון להקדים את המימון לתרופה, כלומר לתת לה עדיפות מוחלטת על פני כל שאר מאות התרופות המועמדות השנה לסל, כלל לא עלה לדיון".

בדיון עצמו הודגש, כי הטכנולוגיה שעומדת בבסיס התרופה חדשה ולא מוכרת: היא אושרה בארה"ב בהליך מזורז לפני פחות משנה ובאירופה בקיץ האחרון. המחקרים היחידים שקיימים לגביה מתייחסים למספר קטן של חולים ונמשכו זמן לא רב. הילדים הראשונים שקיבלו את התרופה במסגרת ניסוי עדיין לא הגיעו לגיל שלוש. לא ידוע אם האפקט הדרמטי שהציג המחקר הקליני יימשך לאורך שנים ארוכות.

עוד דיווח העיתון, כי חלק מהילדים החולים שקיבלו את התרופה חזרו לתפקוד הקודם, זה שאבד להם, כשפרצה המחלה. הדיון עסק באבחנה בין החולים הקשים ביותר (דרגה 1) שהתרופה עבורם ממש מצילת חיים, לבין חולים בדרגות 2 ו–3 (שתי קבוצות שקשה להבחין ביניהן) שהתרופה מחזירה להם תפקודים שאבדו ועשויה לשפר את איכות חייהם לאורך זמן. האפשרות לתת דירוג גבוה יותר לתרופה רק עבור החולים בדרגה 1  נפסלה. נקבע שהדירוג A9 הוא לכלל החולים.

בדיון, כך דווח גם נדונה חשיבות בדיקות הסקר בהריון כדי למנוע מראש לידת ילדים החולים במחלה זאת. בדיקת הסקר נכנסה לסל ב–2013.

נושאים קשורים:  חדשות,  ועדת סל התרופות לשנת 2018,  שר הבריאות יעקב ליצמן,  פרופ' רוני גמזו,  "ספינרזה",  סל התרופות,  חולי SMA
תגובות