חדשות

לראשונה בהיסטוריה: ה-FDA אישר טיפול בריפוי גנטי לילדים החולים בלוקמיה

מינהל המזון והתרופות הכריז אתמול על אישור "היסטורי" של שיטת הטיפול החדשה, שמבוססת על מחקריו של פרופ' זליג אשחר, בילדים וצעירים הסובלים מ-ALL; השיטה מבוססת על מודיפיקציה מותאמת-אישית של תאי ה-T במערכת החיסון של החולה, ועולה כמיליון דולר לטיפול

מערכת החיסון, תאי דם. "מלהיב ומרגש לראות התרחבות של תאי המערכת החיסונית בדם" (צילום: אילוסטרציה)

מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר אתמול לראשונה טיפול חדשני בתחום הרפואה הגנטית ללוקמיה מסוג ALL בילדים. הטיפול פורץ הדרך, ששמו Kymriah, פותח על ידי חברת "נוברטיס", וכרוך בשינוי גנטי של תאי החיסון של חולה, באופן מותאם אישית, כדי לגרום למערכת החיסון להילחם בתאים הסרטניים. עלות טיפול בודד מוערכת בכמיליון דולר.

גישה טכנולוגית דומה פיתחה חברת "קייט פארמה" האמריקאית-ישראלית, שנרכשה השבוע על ידי ענקית התרופות "גיליאד" ב-11.9 מיליארד דולר. שתי השיטות מבוססות על רעיון ופיתוח של חתן פרס ישראל פרופ' זליג אשחר ממכון ויצמן.

הטיפול, בטכנולוגיית CAR-T, שהיא חלק מתחום "תרפיה-גנטית" (ריפוי גני), אושר לשימוש בילדים ובצעירים עד גיל 25 הסובלים מלוקמיה מסוג ALLי (acute lymphoblastic leukemia). כ-3,000 ילדים ובני נוער בארה"ב לוקים בסוג זה של לוקמיה מדי שנה. על אף שמרבית החולים שורדים את המחלה, כ-15% מהם חולים בה שנית, ואז סיכויי החלמתם קטנים מאוד.

 התרופה גם ניתנה לחולים אחדים בישראל: 17 טופלו בה ב"שיבא" וחולים ונוספים טופלו ב"איכילוב". שיעור ההצלחה בישראל, לפי הדיווח, עמד על 75%

בהודעת ה-FDA לתקשורת בארה"ב כונה האישור שניתן לתרופה "היסטורי". "זו דרך חדשה לגמרי לטיפול בסרטן", אמר ד"ר סטיבן גרופ מבית החולים לילדים בפילדלפיה, שם טופלה הילדה הראשונה בעולם ב-CAR-T. נמסר כי הילדה הייתה על סף מוות כשקיבלה את הטיפול לראשונה לפני חמש שנים. עתה אין בגופה תאים סרטניים.

ראש ה-FDA הכריז: "אנחנו נכנסים לעידן חדש של חידושים רפואיים עם היכולת לתכנת מחדש תאים של חולה ספציפי כך שיתקפו את תאי הסרטן".

ב-CAR-T נעשה שימוש במניפולציה גנטית לא כדי לתקן את הגנים הגורמים לסרטן, אלא כדי לחזק ולהעצים את תאי ה-T של המערכת החיסונית, שהסרטן לעתים מסוגל להתחמק מהם. החוקרים מזקקים את התאים הללו מדמו של החולה, ומצמידים להם קולטנים שעברו מודיפיקציה ההופכת אותם לרגישים במיוחד לאנטיגן הנמצא על התאים הסרטניים. לאחר זיהוי התאים הסרטניים, תאי המערכת החיסונית תוקפים את התאים החולים, תוך יצירת מאות מיליוני תאים תוקפים נוספים.

"ישראל היום" מסר בדיווח היום (ה'), כי עלות התרופה מוערכת במיליון שקל. "נובארטיס" לא חשפה רשמית את מחירה. התרופה גם ניתנה לחולים אחדים בישראל: 17 טופלו בה ב"שיבא" וחולים ונוספים טופלו ב"איכילוב". שיעור ההצלחה בישראל, לפי הדיווח, עמד על 75%.

בהודעת "נוברטיס" נמסר, כי בניסוי בתרופה שותפו 63 מטופלים במרכזים שונים ו-83% מהם נכנסו להפוגה במחלה. התגובה לתרופה החלה להתבטא בתוך 22 יום מהחזרת תאי ה-T המהונדסים לגוף החולה.

בפיתוח התרופה היו שותפים חוקרים מאוניברסיטת פנסילבניה. ראש צוות המחקר באוניברסיטה, ד"ר קארל ג'ון (June), אמר בחודש שעבר ל"ניו יורק טיימס", כי תא אחד מבין מיליוני תאי T שיעברו את הליך השינוי הגנטי, יכול לחסל עד 100 אלף תאי סרטן. הוא מכנה אפוא את התאים שעברו את השינוי הגנטי "רוצחים סדרתיים". הבעיה שטרם נמצא לה פתרון מלא היא שהתאים גם עלולים לפגוע בתאים בריאים במערכת החיסונית שתפקידם לשמור על הגוף מפני זיהומים, ולכן החולים, בנוסף לטיפול החדשני, גם יזדקקו, אחת לכמה חודשים לעבור הזרקה של גלובולינים (immune globulins) לחיזוק המערכת החיסונית.

נושאים קשורים:  חדשות,  מערכת החיסון,  ריפוי גני,  תרפיה גנטית,  לוקמיה,  ALL,  "קייט פארמה",  פרופ' זליג אשחר,  חברת "נובארטיס"
תגובות