חדשות

פריצת דרך מדעית: חוקרים הצליחו "לרפא" עוברים באמצעות הנדסה גנטית

צוות חוקרים מארה"ב ודרום-קוריאה דיווח כי באמצעות שיטת CRISPR הצליח "לערוך מחדש" את הגנום של עוברים בני חמישה ימים, להסיר מוטציה הגורמת לקרדיומיופתיה היפרתרופית ולגרום לכך שהגן הבריא ייטמע בגנום העובר; זו הפעם הראשונה שההליך נעשה בהצלחה בעוברים אנושיים

הדמייה של תיקון גנטי (צילום אילוסטרציה)

צוות חוקרים מארה"ב ומדרום-קוריאה דיווח אתמול (ד') בכתב העת "נייצ'ר" כי הצליח לערוך מחדש גנים בעוברים אנושיים בטכנולוגיה חדישה ועל ידי כך "לתקן" מחלה גנטית ממנה היה צפוי לסבול העובר בעתיד. זו הפעם הראשונה שהשיטה מיושמת בהצלחה על עוברים אנושיים.

עבודתם של החוקרים התמקדה בגן MYBPC3, שמוטציה המתרחשת בו עלולה לגרום בעתיד לקרדיומיופתיה היפרתרופית ולכשל לבבי המוביל למוות פתאומי מאוחר יותר בחיים. החוקרים מעריכים, כי השיטה בה השתמשו לצורך תיקון המוטציה (CRISPR-Cas9), המאפשרת לבצע שינויים בקוד הגנטי של העובר, תוכל אולי בעתיד להיות בשימוש כדי למנוע מחלות מולדות נוספות - וליצור עובר בריא.

בצוות המחקר היו חוקרים אמריקנים מאוניברסיטת הבריאות באורגון, אוניברסיטת קליפורניה וכן חוקרים מסין ומדרום קוריאה. הם דיווחו כי הצליחו לתקן את המוטציה הגנטית בעשרות עוברים. אם היו ממשיכים להתפתח ברחם והיו נולדים, תודות להליך שבוצע ילדים אלו לא היו סובלים מהמחלה וגם לא היו מורישים אותה לצאצאיהם. בנוסף, דיווחו החוקרים כי כל התאים שעברו שינוי גנטי הם בריאים ולא נוצרו מוטציות נוספות.

מחלת הלב קרדיומיופתיה היפרתרופית מופיעה בשכיחות של מקרה אחד ל-500 בני אדם. כשהורה אחד נושא את המוטציה המסוכנת קיים סיכוי של 50% שיוריש אותה לצאצאיו.

במחקר נטלו החוקרים תאי זרע הנושאים את אותה מוטציה גנטית הקשורה להופעת המחלה והשתמשו בהם להפרות ביציות בריאות. כשהעוברים היו בני 5 ימים, הם עברו "עריכה גנטית", באמצעות אנזים שחותך קטעים לא רצויים מהקוד הגנטי ומרכיב במקומם מקטעים אחרים. כמו כן הוזרק עותק מלאכותי של הגן הבריא. הגרסה הבריאה שהופיעה בביצית החליפה את המוטציה מחוללת המחלה.

בדיווח נמסר, כי בכ-72% מהעוברים השיטה הזאת הצליחה לתקן את הפגם הגנטי - 42 מתוך 58 העוברים שעברו את ההליך רופאו. הטכנולוגייה, ששמה CRISPR ("קריספר"), המאפשרת לחתוך חלק לא רצוי מהגנום ולהחליפו בחלק רצוי ביעילות ובקלות יחסית.

החוקרים הדגישו, כי למרשות שהצלחתם מהווה ציון-דרך משמעותי בתחום ההנדסה הגנטית - השימוש הקליני בה עדיין רחוק.

המחקר פורסם על רקע התקדמות הולכת וגוברת בתחום תיקון גנטי ומניפולציה בעוברים אנושיים. ועדה מדעית לאומית בארה"ב פירסמה לפני חודשיים הנחיות חדשות, המקלות על ניסויים לשם שינויים גנטים בעוברים, אולם הבהירה כי יש להשתמש בכך רק ישירות לפתירת בעיות רפואיות.

בדיווח על הנושא ב"ניו יורק טיימס", אמר חוקר הסרטן ריצ'רד היינס מ-MIT: "בעבר אמרנו שאסור לערוך גנים, בעיקר מאחר שאי אפשר לעשות זאת בבטחה. גם עתה אמירה זו תקפה - אבל נראה כי נוכל לעשות זאת בקרוב. היינס הגדיר את תוצאות המחקר כפריצת דרך.

ה"ניו יורק טיימס" ציין, כי שיטת "קריספר" (CRISPR) יכולה לסייע בתיקון יותר מעשרת אלפים פגמים גנטיים הנגרמים בגלל מוטציות מורשות. בין היתר מדובר סוגים של סרטן השד והשחלות הקשורים למוטציות BRCA, מחלת הנטיגטון, טאי-זאקס, אנמיה חרמשית, סיסטיק פיברוזיס ואפילו מקרים מסוימים של אלצהיימר.

לפי הדיווחים, יידרש מחקר נוסף כדי שהשיטה תיבחן בניסויים קליניים, אך בשלב זה החוק בארה"ב אוסר זאת.

תוצאות המחקר שעליו דווח עתה, מעלות דילמות מוסריות משום שבשיטה הזאת נעשית התערבות מלאכותית במרכיב הבסיסי ביותר: הגנום. המתנגדים טוענים כי להכנסת שינויים בגנום השלכות הרות אסון כאשר לא וודאיות תוצאות ההתערבויות מהסוג הזה. התומכים בשיטה מציינים כי היא עשויה להכחיד מחלות גנטיות ולאפשר המשכיות גם למי שסובלים ממחלות גנטיות ומעונינים להביא ילדים לעולם.

נושאים קשורים:  חדשות,  הנדסה גנטית,  CRISPR,  עוברים,  עריכת גנים,  תקדים,  פריצת דרך,  מוטציה,  קרדיומיופתיה היפרתרופית
תגובות