פאנל מומחים של מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) המליץ בשבוע שעבר פה אחד על אישורו של טיפול ראשון מסוגו, הנחשב לכזה הפותח עידן חדש ברפואה, הכולל שינוי גנטי של תאים במערכת החיסונית של החולה עצמו לשם מלחמה במחלת הסרטן.

לפי דיווח ב"ניו יורק טיימס", ה-FDA צפוי לאמץ את המלצות פאנל המומחים לטיפול החדשני בתחום ה"תרפיה-גנטית" (ריפוי גני), שנועד לחזק את מערכת החיסון של חולים מסוימים באמצעות הנדסה גנטית, במטרה שזו תצליח להילחם בסרטן. על פיתוח טיפולים מסוג זה עובדים בימים אלה חוקרים, מדענים וחברות תרופות שונות. חברת "נוברטיס", כך מדווח העיתון, תהיה הראשונה שצפויה לקבל את האישור הנדרש לשימוש מסחרי בשיטה.

הטיפול שאושר פותח על ידי מדענים מאוניברסיטת פנסילבניה, ומיועד לסוג מסוים של לוקמיה. עם זאת, לא מן הנמנע כי ימצא יעיל גם לסוגים אחרים של סרטן כמו מיאלומה נפוצה (multiple myeloma) וגידולי מוח אגרסיביים.

בשיטת הטיפול החולה מקבל למעשה טיפול פרטני מותאם אישית. מיליוני תאי T מהמערכת החיסונית יישאבו ויישלחו למעבדה של "נוברטיס" כדי לעבור שם שינוי גנטי, ואחר כך הם יוחזרו למרכז הרפואי המטפל בחולה כדי להחזירם לגופו. השינוי הגנטי בתאי ה-T נעשה בעזרת נגיף HIV מוחלש. בניסוים ראשוניים עלה, כי מינון יחיד הביא לנסיגות ממושכות במחלה ויתכן שגם יביא לריפוי.

לפי דיווחים בתקשורת הישראלית, המרכזים הרפואיים היחידים מחוץ לארה"ב שמקיימים את הטיפולים הניסיוניים בשיטה הזאת הם "שיבא" ו"איכילוב". ב"שיבא" טופלו בשנה האחרונה 17 חולים בשיטה הזאת וב"איכילוב" 5. שיעור ההצלחה, כך דיווח "הארץ", היה 75%.

ב"ידיעות אחרונות" נמסר, כי כמחצית מהחולים בארץ שטפלו בשיטה הניסיונית הם ילדים. ילדה בת 8 מבני ברק היא אחת היחידות מבין החולים בישראל שעברה את הטיפול הזה לפני 7 חודשים - והחלימה.

הרעיון עצמו - להשתמש בתאי Y שעוברים הנדסה גנטית באמצעות שימוש בנגיפים מותאים, ועל ידי כך מצוידים בקולטנים המסייעים להם להשמיד את התאים הסרטניים - עלה לראשונה במחקר שנעשה במכון ויצמן על-ידי חתן פרס ישראל פרופ' זליג אשחר מהמחלקה לאימונולוגיה ופרופ' גידי גרוס, כיום דיקן הפקולטה למדעים במכללה האקדמית תל-חי.

פאנל המומחים המליץ לאשר את הטיפול בלוקמיה לימפובלסטית חריפה של תאי Bי(B-cell acute lymphoblastic leukemia ), שכל טיפול אחר לא עזר להכחיד, או שהמחלה חזרה כעבור זמן קצר במיוחד בקרב בני 25-3.

הניסוי שעליו דיווחה החברה בעת הגשת הבקשה לאישור ה-FDA נעשה בחולים שהיו על סף מוות לאחר שטיפולים מקובלים כיום לא עזרו. נתוני המחקר הקליני שהוצגו לצוות ה-FDA היו לגבי 63 חולים שטופלו בשיטה הזאת בין אפריל 2015 לאוגוסט 2016. אצל 52 מהם (82.5%) נראתה תודות לטיפול החדש נסיגה במחלה – שיעור גבוה כשמדובר במחלה כה קשה. יתר המטופלים נפטרו.

ד"ר גוון ניקולס, הרופאה הראשית בחברה הרפואית ללוקמיה ולימפומה בארה"ב, אמרה לעיתון כי מדובר בחידוש מלהיב. הארגון מימן חלק מתהליך המחקר.

המחלה עצמה איננה שכיחה בארה"ב. לוקים בה 5,000 איש מדי שנה, ש-60% מהם ילדים. כ-15% מהם לא מגיבים טוב לטיפולים המקובלים. ההערכה היא שהטיפול החדשני עשוי לעלות כ-300 אלף דולר, אבל חברת התרופות סירבה לאשר נתון זה. נוברטיס מסרה, כי השימוש בטיפול החדשני (CTL019) יאושר בשלב ראשון רק ל-35-30 מרכזים רפואיים. הרופאים יידרשו לעבור הכשרה מיוחדת לשם כך. עדיין לא נמסר מתי יתקבל האישור לשימוש בטיפול הזה באירופה והיכן. רק לקראת סוף השנה תוגש בקשת החברה לאישור הטיפול במדינות האיחוד האירופי. החולים שיקבלו את הטיפול ימצאו במעקב במשך 15 שנה.

בדיווח נמסר, כי מבין 52 המטופלים שהטיפול החדשני הועיל להם, אצל 11 חלה הפוגה בהידרדרות מצבם (נכון לנובמבר 2016). 29 נמצאים עדיין בהפוגה. 11 קיבלו טיפול נוסף כמו השתלת מח עצם. ההערכה לגבי חולה אחד עדיין לא ברורה. החוקרים חלוקים עדיין בשאלה מי מהחולים יכול לעמוד באופן בטוח בהמשך הטיפול ומי יזדקק להשתלת מח עצם כדי לתת את הסיכוי הטוב ביותר לריפוי.

ראש צוות המחקר באוניברסיטת פנסילבניה ד"ר קארל ג'ון (June) מסר, כי תא אחד מבין מיליוני תאי T שיעברו את הליך השינוי הגנטי, יכול לחסל עד 100 אלף תאי סרטן. הוא מכנה אפוא את התאים שעברו את השינוי הגנטי "רוצחים סדרתיים". הבעיה שטרם נמצא לה פתרון מלא היא שהתאים גם עלולים לפגוע בתאים בריאים במערכת החיסונית שתפקידם לשמור על הגוף מפני זיהומים, ולכן החולים, בנוסף לטיפול החדשני, גם יזדקקו, אחת לכמה חודשים לעבור הזרקה של גלובולינים (immune globulins) לחיזוק המערכת החיסונית.