מינהל המזון והתרופות בארה"ב (FDA) העניק לתרופה "דאראטומומאב" (DARZALEXי ,Daratumumab) מעמד של "טיפול פורץ דרך" במיאלומה נפוצה, כתרופת קו שני לחולים שקיבלו לפחות טיפול אחד, בשילוב עם רבלמיד ודקסמטזון, או לחלופין עם וולקייד ודקסמטזון.
עוד בעניין דומה
ה-FDA מעניק מעמד זה לתרופות שנועדו למחלות קשות ומסכנות חיים, שבהן יש ראיות קליניות ראשוניות כי התרופות החדישות הללו עשויות להשיג שיפור משמעותי במצב החולים, בהשוואה לטיפולים קיימים. המעמד נועד להאיץ את זמני הפיתוח והערכת התרופות.
התרופה דאראטומומאב (DARZALEX) אושרה בנובמבר 2015 במסלול מואץ על ידי ה-FDA - בתוך כארבעה חודשים בלבד מאז הגשת הבקשה לאישור - במעמד של תרופה פורצת דרך לטיפול בחולי מיאלומה נפוצה, שקיבלו לפחות שלושה קווי טיפול קודמים, הכוללים PI או IMID, או לחולים המוגדרים כרפרקטוריים כפולים לשתי סוגי התרופות.
מחקרים נוספים נעשים עתה בתרופה, לבחינת יעילותה בשלבים מוקדמים של מיאלומה נפוצה וכקו טיפול ראשון עבור סמולדרינג מיאלומה (smoldering myeloma) ובלימפומה שאיננה הודג'קין (non-Hodgkin’s lymphoma).
במאי 2016 אושרה דאראטומומאב על ידי מנהל התרופות האירופי (EMA) כטיפול יחיד בחולים מבוגרים עם מיאלומה נפוצה נשנית, או עמידה לטיפול, שטופלו קודם לכן במעכבי פרוטאזום ותרופות אימונו-מודולוטוריות, שמחלתם התקדמה בטיפול האחרון.
בכנס השנתי של החברה האירופית להמטולוגיה (European Hematology Association), לפני כחודשיים בקופנהגן, הוצג מחקר ה-Pollux בו השתתפו 569 חולי מיאלומה נפוצה שמחלתם נשנתה, או שלא הגיבו לטיפול קודם.
המחקר השווה בין שתי זרועות טיפול - האחת כללה את הטיפול המקובל כיום במיאלומה נפוצה (לנלידומיד+דקסה-מתזון) והזרוע השנייה - טיפול בדאראטומומב+לנלידומיד+דקסה-מתזון. ממצאי המחקר הראו, כי 43% מן המגיבים בזרוע שכללה דאראטומומב הגיעו לתגובה מלאה (CR) ואף יותר, מול 19% בזרוע הביקורת. המחקר מצא הפחתה של 63% בסיכון לתמותה/התקדמות המחלה בזרוע הדאראטומומב לעומת זרוע הביקורת. 93% תגובה כוללת (overall response rate) נאשמו בזרוע הניסוי לעומת 73% בזרוע הביקורת.
במחקר שהוצג בכנס האגודה האמריקנית לאונקולוגיה קלינית (ASCO) ביוני האחרון הוצג מחקר ה-Castor, שבו השתתפו 498 חולי מיאלומה נפוצה שטופלו בלפחות טיפול אחד קודם, והוקצו באופן אקראי לשתי קבוצות טיפול ביחס של 1:1. המחקר הראה, כי טיפול בחולי מיאלומה נפוצה באמצעות הוספת דאראטומומב לטיפול, בשילוב עם וולקייד+דקסה-מתזון הדגים שיפור מובהק בהישרדות ללא התקדמות המחלה (PFS), ב-TTPי(Time to progression) ושיעור התגובה הכוללת (ORR) בהשוואה לטיפול בוולקייד (83% לעומת 63%).
ממצאי המחקר הראו ירידה של 61% בסיכון להתקדמות המחלה בטיפול משולב עם דאראטומומב בחולי מיאלומה נפוצה שקיבלו טיפול קודם.
"מיאלומה נפוצה נותרה מחלה מורכבת וקשה ביותר לטיפול. היא חוזרת או מגלה עמידות לטיפול אצל רוב החולים", הדגיש החוקר הראשי במחקר ה-Pollux, ד"ר מלטיוס א. דימפולוס, מבית הספר לרפואה באוניברסיטת אתונה.
לדבריו, "דאראטומומאב הוכיחה בבירור את יעילותה כטיפול יחיד בחולים שקיבלו טיפולים קודמים רבים. המעמד לו זכתה כ"טיפול פורץ דרך" מדגיש את הפוטנציאל של דאראטומומאב, בשילוב עם מעכב פרוטאזום או טיפול אימונו-מודולוטורי כמענה נדרש לחולים שטופלו קודם לכן בטיפול אחד לפחות".
ד"ר קרייג ל. טנדלר, סגן נשיא למחקר ופיתוח בחברת התרופות "יאנסן", הוסיף: "אנחנו שבעי רצון מכך שה-FDA העניק מעמד של 'טיפול פורץ דרך' לדאראטומומאב בשנית. זו הכרה חשובה בפוטנציאל המהפכני של דאראטומומאב כטיפול מרכזי בשילוב עם שניים מהטיפולים המקובלים כיום במיאלומה נפוצה. אנחנו מצפים לעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם ה-FDA בתהליך ההערכה ומחויבים לחקור את התועלות הקליניות המלאות של הטיפול המשולב והמבטיח הזה לחולי מיאלומה נפוצה, המצפים בכיליון עיניים לאפשרויות טיפול חדשות".
דאראטומומאב (DARZALEX) הוא נוגדן חד שבטי אנושי כנגד CD-38, הראשון מסוגו שאושר לטיפול במיאלומה נפוצה. CD-38 הוא חלבון הנמצא על קרום תאי המיאלומה הסרטניים. DARZALEX פועלת באמצעות היקשרות ל-CD38 והפעלת מנגנוני פעולה רבים כנגד תאי המיאלומה. התוצאה היא: מוות מהיר של תאי הגידול הסרטני באמצעות מנגנוני פעולה מתווכי חיסון ובאמצעות השפעות אימונו-מודולוטוריות, כאשר המערכת החיסונית של החולה עצמו תוקפת את תאי הסרטן. זאת, בנוסף למוות ישיר של תאי הגידול באמצעות תהליך האפופטוזיס. דרזלקס מייצג גישה מונותרפית חדשה לטיפול בחולי מיאלומה נפוצה כאשר הטיפולים הקיימים כבר לא עוזרים להם.
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
