מחקרים

טיפול מוצלח במיאסתניה גראביס באמצעות השתלת מח-עצם

סדרת מקרים שכללה 7 מטופלים עם מיאסתניה גראביס עמידה ומסכנת חיים, במרכז שלישוני בודד בין השנים 2001-2014, הראתה 100% הצלחה בטיפול בהשתלת תאי גזע עצמית

05.07.2016, 11:46
נוירון (אילוסטרציה).
נוירון (אילוסטרציה).

מיאסתניה גראביס היא מחלה אוטואימונית הפוגעת בצומת העצב-שריר. קווי הטיפול הראשונים כוללים פירודיסטיגמין (Pyridostigmine – Mestinon), סטרואידים או אימונומודולטורים אחרים, ובמקרים חמורים יותר גם החלפת פלסמה או טיפול תוך ורידי באימנוגלובולינים (IVIG).

יחד עם זאת, קיימים מספר מטופלים אשר לא מגיבים לטיפולים המקובלים, ועשויים לחוות תסמינים חמורים או מסכני חיים. טיפולים חדשניים וחלופיים עדיין לא הוכיחו יעילות או יציבות.

טיפול בהשתלה עצמית של תאי גזע (Autologous hematopoietic stem cell transplantי, HSCT) נמצא יעיל במספר מחלות אוטואימוניות של מערכת העצבים. מחקר פורץ דרך שפורסם בכתב העת JAMA Neurology מדווח על סדרה של 7 מקרי מיאסתניה גראביס חמורה שטופלו ב-HSCT.

מדובר במחקר עוקבה רטרוספקטיבי שבוצע במרכז שלישוני יחיד באוטווה, קנדה, המתמחה בטיפול ב-HSCT עבור מחלות נוירולוגיות. המחקר בוצע בין השנים 2001-2014, כאשר חציון זמני המעקב עמד על 40 חודשים (טווח: 29-י149). המחקר כלל את כל המטופלים עם מיאסתניה גראביס שטופלו ב-HSCT בבית החולים בתקופת המחקר. כל המטופלים סבלו ממחלה עיקשת, חמורה או מסכנת חיים, למרות טיפול נרחב לדיכוי התגובה החיסונית.

תאי מח העצם גויסו בעזרת ציקלופוספמיד (cyclophosphamide –י Cytoxan) ו-G-CSF, נאספו בלויקפרזיס של דם פריפרי, ועברו ניקוי מלימפוציטים בסלקציה אימונו-מגנטית בעזרת CD-34. לאחר ההשתלה המטופלים קיבלו כימותרפיה אגרסיבית על מנת להימנע מתגובות אימוניות של השתל.

התוצאה העיקרית היתה פעילות המחלה לאחר הטיפול, אשר נמדדה לפי פניות לחדר מיון ואשפוזים, וסולמות דירוג להערכת פעילות המחלה של Myasthenia Gravis Foundation of Americaי(MGFA). תוצאות הבטיחות כללו תגובות חמורות שיוחסו להשתלה העצמית.

בסך הכל 7 מטופלים עברו את הטיפול, 6 מהם עבור מיאסתניה גראביס בלבד, ו-1 עבור מיאסתניה גראביס שנלוותה ללימפומה פוליקולרית. ממוצע הגילאים בעת אבחנת המחלה ובעת ההשתלה היו 37 (סטיית תקן: 11) ו-44 (10), בהתאמה. ב-5 מטופלים (71%) נצפו מחלות אוטואימוניות או לימפופרוליפרטיביות נוספות. בכל המטופלים היתה עדות קלינית למיאסתניה גראביס ותוצאה חיובית בבדיקת EMG (דירוג MGFA קליני IIIb עד V).

בכל המטופלים נצפתה תגובה מלאה, עמידה ויציבה לפי דירוג MGFA, ללא תסמינים שיוריים, וללא צורך בטיפול נוסף עבור מיאסתניה (MGFA postintervention status of complete stable remissionי). 3 מטופלים (43%) חוו ראקטיבציה וירלית זמנית, ומטופל אחד (14%) פיתח מחלה אוטואימונית משנית לאחר ההשתלה, אך כולם נרפאו או התייצבו לאחר טיפול. לא נצפו מקרי מוות הקשורים לטיפול או למיאסתניה גראביס.

החוקרים מסכמים, כי השתלה עצמית של תאי גזע הביאה להפוגה לטווח ארוך, ללא תסמינים וללא צורך בטיפול נוסף, בקרב מטופלים עם מיאסתניה גראביס חריפה. לאור הצלחת הטיפול קיים צורך במחקר פרוספקטיבי להערכת היעילות במחלה זו, כמו גם במחלות אוטואימוניות נוספות.

ערך וכתב: ד"ר נתנאל אורנשטיין

מקור:
Bryant, Adam, et al. "Myasthenia Gravis Treated With Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation.”JAMA neurology (2016).
Doi: 10.1001/jamaneurol.2016.0113

נושאים קשורים:  מחקרים,  מיאסתניה גרביס,  השתלת תאי גזע,  השתלת מח עצם,  מחלות אוטואימוניות,  מערכת העצבים,  MGFA
תגובות
 
אנונימי/ת
05.07.2016, 13:41

הטיפול הקשה לא ריפא את המיאסטניה אלא נתן הפוגה לכמה זמן?