מגזין

המוות ששינה את הליך אישור התרופות ב-FDA

לפי ה"ניו יורק טיימס", בעקבות מאבקה של אשתו של ד"ר ריצ'רד פזדור, בכיר במינהל המזון והתרופות של ארה"ב, בסרטן השחלה במשך שלוש שנים, שינה הרופא המשפיע את גישתו; "אני מודע עתה הרבה יותר לדחיפות", אמר

תרופות, גלולות בחפיסה (צילום: אילוסטרציה)

מה גרם למינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) להאיץ בשלוש השנים האחרונות את ההליכים הקשוחים והארוכים שהנהיג במשך עשרות שנים לקבלת האישורים הדרושים לשם הכנסת תרופות חדישות לשוק? במדה רבה, לפי כתבה ב"ניו יורק טיימס", היה זה אירוע טרגי יחיד, אישי, שקרה לאחד מבכירי הארגון.

בכתבה שפורסמה בעיתון בסוף השבוע שעבר דווח, כי ד"ר ריצ'רד פזדור (Pazdur), האונקולוג הראשי של ה-FDA ב-16 השנים האחרונות, ומי שהואשם לא-אחת על ידי ארגוני חולים ואחרים בעודף ביורוקרטיה, אטיות ובהפרעה למתן אישורים לתרופות חדשות לסרטן, הוא זה ששינה את גישתו. הכל, לפי העיתון, קרה בגלל אשתו.

מארי פזדור, רעייתו של ד"ר פזדור, חלתה בסרטן שחלות, הותשה מהתרופות הרגילות שקיבלה בעוד הגידולים הממאירים רק התרבו, ומצבה החל והחמיר. התקווה האחרונה שלה היתה תרופה ניסיונית חדשה, אבל הרגולטור הפדרלי שבו כיהן בעלה, ה-FDA, הערים קשיים על מתן אישור להשתמש בה. גם לאחר שאושרה לה התרופה, לאחר שלוש שנות מאבק במחלה, היא מתה בנובמבר האחרון.

ד"ר ריצ'רד פזדור במהלך קבלת פרס (מקור: יוטיוב)

ד"ר ריצ'רד פזדור במהלך קבלת פרס (מקור: יוטיוב)

ד"ר פזדור, בן 63, הוגדר על ידי יו"ר ומייסדת אגודת ידידי המחקר לסרטן בארה"ב, אלן סיגל, כ"אישיות החשובה ביותר בעולם הסרטן"

המאבק המתמשך של מארי פזדור במחלה השפיע, כך אומרים לא מעט מהמומחים לסרטן, גם על "שינוי עמוק" שהתרחש ב-FDA: האצה משמעותית במתן אישורים לתרופות חדשות. לפי המומחים, ד"ר פזדור מילא תפקיד משמעותי בשינוי זה.

ד"ר פזדור, בן 63, הוגדר על ידי יו"ר ומייסדת אגודת ידידי המחקר לסרטן בארה"ב, אלן סיגל, כ"אישיות החשובה ביותר בעולם הסרטן". זאת, במיוחד לאחר שמאבקה של אשתו במחלה ומותה חוללו אצלו שינוי. "אי אפשר לעבור דבר כזה ולא להשתנות", אמרה לעיתון.

מארי פזדור אובחנה כחולה בסרטן שחלה ב-2012. "החל משנה זו, הליכי האישורים לתרופות לסרטן הואצו מאוד בהשוואה לכל תקופה אחרת בהיסטוריה המודרנית של ה-FDA", ציין כתב ה-"ניו יורק טיימס" בדיווחו.

לפי הדיווח, פרק הזמן הממוצע לקבלת החלטה לאישור תרופה בקבוצת המומחים של ד"ר פזדור התקצר בהדרגה מששה חודשים לחמישה חודשים. אמנם, מדובר בפער של חודש בלבד, אבל בתעשיית התרופות הוא מיתרגם לעיכובים משמעותיים בכניסה לשוק.

ד"ר פזדור עצמו הודה בשיחה עם כתב העיתון, כי מחלת אשתו אכן שינתה את עבודתו והוא נוטה עתה לקבל החלטות במהירות גדולה יותר מאשר בעבר. "כן, אני מודע עתה הרבה יותר לדחיפות", אמר.

במקביל, ומעבר לממד האישי, חוק חדש שעבר בקונגרס בשנים האחרונות, שהעניק ל-FDA את התקציב לבנות "מסלול חדש" לצורך קבלת אישור מהיר, תרם לקיצור הליכי האישור. ובנוסף, ההתקדמות הגדולה במחקר הגנטי איפשרה לקיים בדיקות קלות ומהירות יותר בנוגע ליעילות התרופות. "בשנים האחרונות התרופות פשוט נעשו יותר טובות", אמר אונקולוג בכיר לעיתון, מה שתרם לאישורן המהיר.

גלולה (צילום: אילוסטרציה)

גלולה (צילום: אילוסטרציה)

פרק הזמן הממוצע לקבלת החלטה לאישור תרופה בקבוצת המומחים של ד"ר פזדור התקצר בהדרגה מששה חודשים לחמישה חודשים

למשל, כאשר ניסוי קליני הראה בשנה שעברה כי התרופה לסרטן העור אופדיבו מאריכה את שרידות החולים, ד"ר פזדור קיבל את תוצאות הניסוי ישירות מהגורמים שפיקחו עליו, שבועות לפני שבכירי הנהלת חברת בריסטול-מאיירס-סקוויב, יצרנית התרופה, ראו את הנתונים הסופיים. עובדה זו איפשרה לד"ר פזדור להעניק אישור לשימוש בתרופה גם עבור חולי סרטן ריאות, שלושה חודשים לפני המועד שנקבע קודם לכן.

ב-2014 אישר ד"ר פזדור להכניס לשימוש נרחב תרופה לסרטן שחלה, כאשר צוות יועצים היה נגד אישורה ברוב של 2-11. רעייתו המנוחה של ד"ר פזדור לא טופלה בתרופה זאת, משום שלא התאימה לה.

באישור התרופה הניסויית שבה כן טופלה אשתו, מסר לעיתון, הוא לא היה מעורב. "זו הייתה תרופה בזריקה, אחת מכמה תרופות בודדות מסוגה לטיפול בסרטן שד"ר פזדור איננו מעורב באישורן, על פי תפקידו", מסר העיתון.

מדי שנה מתקבלות ב-FDA כ-1,000 פניות לקבלת אישורים לשימוש בתרופות ניסיוניות עבור חולים סופניים. 99% מהבקשות מקבלות אישור.

ד"ר פזדור עצמו הודה בשיחה עם כתב העיתון, כי מחלת אשתו אכן שינתה את עבודתו והוא נוטה עתה לקבל החלטות במהירות גדולה יותר

בעבר עמד ה-FDA בפני ביקורת ציבורית על התנהלותו האטית בנוגע למתן אישורי שימוש בתרופות, וגם נטען נגדו שהחלטותיו מתקבלות לא אחת בלחץ יצרניות התרופות. מנגד, ציין העיתון, התרופות הניסיוניות לסרטן לא מצליחות להציל את חיי החולים, ונטען נגדן שבמקרים שונים הן אף האיצו את ההחמרה במצב החולה.

תמונתו של ד"ר פזדור הופיעה בעבר על לוחות מודעות ובפרסומות באוטובוסים בוושינגטון, נערכו הפגנות צעקניות נגדו, והופנו איומים כלפיו עד שה-FDA שכר מאבטחים שליוו אותו כאשר הגיע לישיבות פתוחות לציבור.

בנוגע לסיפורו האישי, ד"ר פזדור סיפר לעיתון, כי מאחר שאשתו היתה בעבר אחות במקצועה בבית חולים בשיקגו, שם התמחה באונקולוגיה, ידעו שניהם כבר בתחילת מחלתה עד כמה היא תהיה קשה. כיום, רק 45% מחולות סרטן שחלה שורדות 5 שנים לאחר האבחון.

מארי פזדור סבלה מתופעות הלוואי של התרופה הניסויית שאושרה לה, גם היא ללא מעורבות בעלה, במסגרת ניסוי שבוצע בידי ה-NIH. "לבה גדל ו'התנפח' והיה קרוב ל'התפוצצות', לחץ הדם שלה נסק. היא הייתה מותשת ולא יכלה לעשות את הפסיעות הבודדות מהמיטה לחדר הרחצה בביתם", דיווח העיתון.

בעקבות אירועים אלו, וגם נוספים, דחף ד"ר פזדור את חברות התרופות לבצע מחקר טוב הרבה יותר לגבי תופעות הלוואי. "במקום שרופאים יצטרכו להעריך בכוחות עצמם את רעילותן של תרופות – ובנושא הזה הם עושים עבודה איומה – אנחנו עומדים לבקש מהחולים להעריך זאת", אמר ד"ר פזדור בראיון, "זוהי סוגיה משמעותית, שצריך לתת לה מענה".

לכתבה המלאה ב"ניו יורק טיימס" לחצו כאן

נושאים קשורים:  מגזין,  מינהל המזון והתרופות,  FDA,  אישור תרופות,  אופדיבו,  ארה"ב,  ביורוקרטיה
תגובות