חדשות

ה-FDA הודיע כי אישר תרופה חדשה לטיפול במחלת גושה מסוג 1

eliglustat הפחיתה את הצטברות המרכיב השומני באיברים ושיפרה את הפרופיל ההמטולוגי של החולים; יעילותה הוערכה בשני מחקרים קליניים

כ-6,000 מבוגרים בארה"ב סובלים ממחלת גושה סוג-1. המחלה גנטית, ונובעת מייצור חסר של האנזים גלוקוצרברוזידאז. החוסר באנזים גורם להצטברות מרכיב שומני בטחול, בכבד ובמח העצם. הסימנים העיקריים של המחלה הם טחול וכבד מוגדלים, אנמיה, ספירת טסיות נמוכה ובעיות בעצמות.

Eliglustatי (Cerdelga), קפליית ג'לטין קשה, המיוצרת על ידי קיימברידג', גנזיים מסצ'וסטס, נלקחת פומית. התרופה מאטה את היווצרות והצטברות המרכיב השומני.

היעילות והבטיחות של התרופה הוערכו בשני מחקרים קליניים שכללו 199 חולים בגושה סוג-1. במחקר אחד, שכלל 40 חולים שלא טופלו קודם לכן באנזים תחליפי, התרופה הושוותה לפלסבו באופן כפול סמיות. לאחר 9 חודשי טיפול, בקבוצת הטיפול חלה ירידה גדולה יותר בנפח הטחול, וכן שיפור בנפח הכבד, ברמת ההמוגלובין ובספירת הטסיות.

מחקר שני השווה את התרופה לטיפול אנזימטי תחליפי. המחקר הראה רמה דומה של יציבות בערכי ההמוגלובין, בספירת הטסיות ובנפחי הטחול והכבד.

תופעות הלוואי הנפוצות היו עייפות, כאב ראש, בחילה, שלשול, כאב גב, כאב בגפיים וכאב בבטן העליונה.

כתוצאה מהניסויים אישר ה-FDA את השימוש בתרופה לחולי גושה סוג-1 (לקריאת ההודעה המלאה לחצו כאן)

ערכה: ד"ר שירי אלפרט

נושאים קשורים:  חדשות,  FDA,  טיפול,  גושה סוג 1,  eliglustat,  Cerdelga
תגובות