IPF

שתי תרופות חדשות לסובלים ממחלת ריאות אידיופטית פיברוטית

שני מחקרים קליניים חדשים, שבחנו את התרופות הנסיוניות Nintedanib ו-Pirfenidone, מציגים לראשונה תוצאות מעודדות לחולים ב-IPF

02.06.2014, 09:05

מחלת ריאות אידיופטית פיברוטית (IPF) היא מחלה כרונית פרוגרסיבית הגורמת להצטלקויות של הריאה, ותוקפת בעיקר אנשים מבוגרים. הפרוגנוזה של המחלה גרועה, עם שיעורי הישרדות של 50% לשלוש שנים. מלבד הפנייה להשתלת ריאה ולפליאציה, אין הרבה אפשרויות טיפוליות במחלה.

כעת מתפרסמים מחקרים קליניים שמניחים בסיס לתקווה מסוימת בקרב החולים במחלה.

INPULSIS 1 ו-INPULSIS 2 הם שני מחקרים קליניים שלב-3 שנערכו במקביל, כדי להעריך את היעילות של התרופה Nintedanib ב-IPF אל מול פלסבו. המחקרים נערכו במתכונת רנדומלית מבוקרת כפולת סמיות. Nintedanibי (BIBF-1120) מעכבת רצפטורים של מגוון טירוזין קינאז, וכך סוברים, היא בעלת תכונות נוגדות פיברוזיס. לאחר טיפול של שנה, התרופה הפחיתה משמעותית את קצב הירידה בנפח הריאתי הכולל (FVC), וסביר כי מביאה להפחתת התמותה (לקריאה של מחקר זה לחצו כאן).

ASCEND היה הרביעי בסדרה של מחקרים קליניים שלב 3 שנערכו ביפן ובחנו את התרופה Pirfenidone. תוצאות מעורבות הובילו לכך שהתרופה אושרה על ידי חלק מהגופים המפקחים, אך לא על ידי ה-FDA. אף כי מנגנון הפעולה המדויק אינו ברור, סביר כי ההשפעה נוגדת הפיברוזיס טמונה, לפחות בחלקה, בעיכוב הביטוי של פקטור גדילה המשנה β1. לאחר שנת טיפול, התרופה הראתה הפחתה משמעותית בקצב הירידה בנפח הריאתי (FVC) (לקריאה של מחקר זה לחצו כאן).

אף כי מחקרים אלו הראו תוצאות מעודדות, יש להיזהר בהשלכה לגבי כל החולים ב-IPF, היות שהמחקרים לא כללו חולים עם מחלה חמורה או אלו עם התלקחות חריפה. בנוסף, לא ברור האפקט המתמשך של הטיפול מעבר לשנה.

מחקר אחר שמתפרסם גם הוא ב-NEJM ובחן את הטיפול ב-N-אצטילציסטאין ל-IPF לא הראה תועלת משמעותית מול פלסבו (לקריאה של מחקר זה לחצו כאן)

ערכה: ד"ר שירי אלפרט

מקור:
Hunninghake GM. A New Hope for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. N Engl J Med. 2014; 370:2142-2143

נושאים קשורים:  IPF,  Nintedanib,  BIBF-1120,  INPULSIS,  ASCEND,  Pirfenidone,  N-אצטילציסטאין,  מחלת ריאות אידיופטית פיברוטית.,  מחקרים
תגובות