אינסולין

סירולימוס לטיפול בהיפראינסולינמיה-היפוגליקמיה חמורה ביילוד

מחקר מצומצם מצא, כי סירולימוס עשוי להיות חלופה לכריתת לבלב בילודים הסובלים מהיפראינסולינמיה-היפוגליקמיה חמורה.

27.03.2014, 09:04

היפראינסולנמיה-היפוגליקמיה היא גורם עיקרי להיפוגליקמיה חמורה ביילוד, ומאופיינת בהפרשת יתר של אינסולין על אף היפוגליקמיה. פגם בגנים הקשורים בהפרשת האינסולין גורם לרוב לתסמונת. הטיפול הנהוג כיום הוא מתן דיאזוקסיד (פרוגליצם) ואוקטראוטיד (סנדוסטטין; פארמה אקסל), ובמקרים שלא מגיבים לטיפול פרמקולוגי, כריתת מרבית הלבלב. יחד עם זאת, ישנם ילדים שעוברים כריתת לבלב וממשיכים להיות היפראינסולינמים, וישנם שמפתחים סוכרת ואי ספיקת לבלב. לכן יש צורך במציאת טיפול חליפי.

ייתכן כי שפעול תמידי של mTOR קשור במנגנון ההיווצרות של המחלה. לאור זאת, טיפול במעכב mTOR, סירולימוס (רפמיון; ניאופארם) עשוי להועיל למחלה זו.

במחקר, שפורסם ב-NEJM, השתתפו 4 יילודים עם היפראינסולינמיה-היפוגלקמיה חמורה שלא הגיבו לטיפול בדיאזוקסיד ואוקטראוטיד. היילודים קיבלו סירולימוס במינון התחלתי של 0.5 מ"ג לשטח גוף רבוע פעם או פעמיים ביום. המינון הועלה עד להגעה לרמה בסרום של 5-15 ננוגרם למיליליטר. בוצעו גם בדיקות איפיון גנטי.

בתחילת הטיפול נדרש טיפול משולב בגלוקגון, דקסטרוז ונוזלים כדי להגיע לערכי גלוקוז תקינים, אולם אחרי 2-3 שבועות, הערכים התייצבו ללא צורך בדקסטרוז חיצוני. כל 4 היילודים הגיבו לסירולימוס, בערכי גלוקוז תקינים, אולם אחד נזקק להמשך טיפול באוקטראוטיד. לאחר מעקב של שנה, כל 4 הילדים המשיכו את הטיפול בסירולימוס ללא תופעות לוואי מאג'וריות חריגות. הטיפול מצריך ניטור קבוע של ערכי גלוקוז לפחות 3 פעמים ביום.

החוקרים מסכמים, על סמך מדגם מחקרי קטן זה, כי סירולימוס לבד או כתוספת לטיפול באוקטראוטיד, עשוי להיות חלופה לכריתת לבלב בילודים הסובלים מהיפראינסולינמיה-היפוגליקמיה חמורה. נדרש מחקר נוסף כדי להעריך אפשרות טיפולית זו.

ערכה: ד"ר שירי אלפרט

מקור:
Senniapan S, Alexandrescu S, Tatevian N, et al. Sirolimus Therapy in Infants with Severe Hyperinsulinemic Hypoglycemia. N Engl J Med. 2014; 370:1131-1137.

נושאים קשורים:  אינסולין,  היפוגליקמיה,  סירולימוס,  רפמיון,  היפראינסולינמיה,  מחקרים
תגובות