חדשות

טיפול ניסיוני ב"כרמל" בטרשת נפוצה אצל ילדים: כדורים במקום זריקות

בית החולים מצטרף בכך לניסוי בינלאומי שמטרתו לבדוק את הטיפול בכדורים - שהוכח כיעיל לשימוש למבוגרים חולי טרשת נפוצה

המרכז הרפואי "כרמל" בחיפה מצטרף לניסוי קליני שייערך במקביל בכמה מרכזים רפואיים באירופה, בארה"ב ובאוסטרליה, במסגרתו ייבחן טיפול בטרשת נפוצה בילדים באמצעות התרופה Gilenya הניתנת בכדורים במקום בזריקות. בניסוי ייבחנו מינונים שונים של התרופה והבטיחות והיעילות שלה בהתאם.

על כיוון חדש זה, המסתמן בטיפול בטרשת נפוצה בילדים, נמסר בכנס רופאים שנערך בברצלונה ושבו השתתף פרופסור אריאל מילר, מנהל המרכז לטרשת נפוצה וחקר המוח ב"כרמל".

פרופ' אריאל מילר (צילום: ביה"ח כרמל)

פרופ' אריאל מילר (צילום: ביה"ח כרמל)

במפגש הבינלאומי נדונו דרכי הטיפול החדשניות לילדים החולים בטרשת נפוצה. פרופסור מילר מסר כי הטיפול בכדורים הוכח כיעיל במבוגרים, ועתה הוברר לראשונה שאפשר גם לבצעו בילדים - אבל לשם כך נדרש הניסוי הקליני היוצא לדרך בימים אלו.

פרופסור מילר ציין כי טרשת נפוצה - מחלה כרונית - משפיעה על מערכת העצבים המרכזית והתהליך הדלקתי הורס את המעטפת המיאלין המגינה על סיבי העצבים. הסיבה למחלה עדיין איננה ידועה לגמרי. תגובה לא אופיינית של המערכת החיסונית נחשבת לגורם חשוב בתהליך הנזק למערכת העצבים המרכזית.

טרשת נפוצה מופיעה בדרך כלל אצל מבוגרים בגילאי 40-20, אבל צורה שונה שלה פורצת גם בילדים מתחת לגיל 18. בעוד שבמבוגרים שכיחותה גבוהה עד כדי פי שלושה אצל גברים לעומת נשים, כשמדובר בטרשת נפוצה בילדים היחס הוא רק פי שניים. לפי הקריטריונים שפירסם האיגוד הבינלאומי IPMSSG, בין 2% ל-5% מחולי טרשת נפוצה הם מתחת לגיל 18. האבחנה תלויה בממצאים הקליניים וההדמייתיים (MRI).

פרופסור מילר גם הדגיש כי המחלה בילדים עשויה להיות קשה. הם נוטים לחוות, בממוצע, יותר התקפים בשנה לעומת המבוגרים, וגם תמונת ה-MRI שלהם סוערת יותר.

לעומת זאת, קצב ההתקדמות בנכות אצל ילדים חולים אטי יותר בהשוואה למבוגרים החולים. יעברו כ-20 שנה מעת האבחנה בילדים ועד להגעה לנכות משמעותית (EDSS=4). כמו כן הפרעות קוגנטיביות שכיחות מאוד בילדים החולים ורבים מהם יסבלו מהפרעות קשב וזיכרון, הפרעות בקצב עיבוד הנתונים ובתפקודים שפתיים.

פרופסור מילר מסר כי הטיפול בילדים החולים איננו שונה במהותו מזה שניתן למבוגרים, הן כשמדובר בהתקפים והן במתן התרופות שמשנות את מהלך המחלה (DMTs – Disease Modifying Drug). תרופות הקו הראשון (קופקסון או אינטרפרונים) ניתנו עד כה בהזרקה תת עורית או תוך שרירית והן נמצאות בשימוש נרחב בילדים עקב בטיחותן היחסית.

ואולם, טיפולים אלו אינם שולטים באופן מלא בפעילות המחלה ומלווים לעיתים בתופעות לוואי. לכן ההתמדה בטיפול מהסוג הזה היא בעייתית באוכלוסיית ילדים, הדגיש פרופסור מילר. נוספת לכך גם העובדה שרבים מהחולים בקבוצה זו הם בני נוער (בעת האבחנה) מה שמציב מכשולים נוספים בפני היענותם המלאה לטיפול התרופתי. במקרים שבהם המחלה ממשיכה להיות פעילה על אף הטיפול בתרופות קו ראשון, קיימת אפשרות לטפל בטיפולים החדשים הנחשבים יעילים יותר, כגון טיסברי (Natalizumab) הניתנת בעירוי תוך ורידי אחת לחודש או גילניה (Fingolimod) הניתנת באופן פומי פעם ביום.

"כל הרופאים העוסקים בתחום", אמר פרופסור מילר, "מקווים עתה כי האפשרות החדשה למתן התרופה דרך הפה לילדים תאפשר לחולים הצעירים ליהנות מטיפול קל יחסי שיחסוך מהם את הסבל והכאב שבזריקות ובעירויים".

נושאים קשורים:  חדשות,  ניסוי קליני,  טרשת נפוצה,  המרכז הרפואי כרמל,  Gilenya,  פרופסור אריאל מילר
תגובות
שמעון
14.06.2013, 23:21

הזהרו מתרופה זו.
מעט מידי ידוע עליה ויש לא מעט סיבוכים כולל תמותה שתוארה ואף מצבים בו גורמת החמרת המחלה.
את זה לא מספרים לחולים ולא מציגים זאת לפני הכנסתם למחקר.
תקראו בנוירולוגי 2012 יש שם מאמרים מעניינים בנושא