מחקרים

בטיחות ויעילות טדגלוטייד (גאטקס) בילדים עם תסמונת מעי קצר

מחקר פאזה 3 זה העריך את הבטיחות והיעילות של טדגלוטייד (גאטקס)  בילדים עם תסמונת מעי קצר אשר גרמה לכשל מעי

כאבי בטן בקרב ילדים, גסטרואנטריטיס (צילום: אילוסטרציה)

מחקר פאזה 3 זה העריך את הבטיחות והיעילות של טדגלוטייד (גאטקס) בילדים עם תסמונת מעי קצר אשר גרמה לכשל מעי (short bowel syndrome-associated intestinal failure-SBS-IF).

המחקר נמשך 24 שבועות והשתתפו בו שתי קבוצות כפולות סמיות שקיבלו מינון של 0.025 מ"ג/ק"ג או 0.05 מ"ג/ק"ג של טדגלוטייד (גאטקס), וקבוצה שלא היתה סמויה וקיבלה את טיפול הבחירה המקובל היום. תוצאי הבטיחות שנבדקו כללו תופעות לוואי הקשורות בטיפול ומאפייני גדילה. תוצאת היעילות העיקרי היה מספר המטופלים שהשיגו ירידה של 20% או יותר בתמיכה הפראנטרלית הנדרשת מתחילת המחקר ועד שבוע 24.

כל 59 המשתתפים שהחלו את המחקר התמידו בו עד לשבוע 24 (24 בקבוצת המינון הנמוך, 26 בקבוצת המינון הגבוה ו-9 בקבוצה שלא קיבלה טדגלוטייד). מאפיינים דמוגרפיים ורקע רפואי היו דומים בין משתתפי הקבוצות השונות.

תופעות לוואי הקשורות בטיפול דווחו על ידי 98% מהמשתתפים בקבוצות הטדגלוטייד ועל ידי 100% מהמשתתפים שקיבלו את טיפול הבחירה. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר בקבוצות הטדגלוטייד היו חום והקאות. תוצא היעילות העיקרי הושג על ידי 13 ילדים (54.2%) בקבוצת הטדגלוטייד 0.025 מ"ג/ק"ג ו-18 ילדים (69.2%) בקבוצת הטדגלוטייד 0.05 מ"ג/ק"ג, בעוד שבקבוצת טיפול הבחירה רק ילד אחד השיג את התוצא העיקרי (11.1%). הבדל זה בין הקבוצות היה מובהק סטטיסטית.

בשתי קבוצות הטדגלוטייד נצפו ירידות בעלות משמעות קלינית בנפח התמיכה הפראנטרלית, כמות הקלוריות הפראנטרליות, מספר הימים בשבוע ומספר השעות ביום בהן נדרשה הזנה פרנאנטרלית ועלייה בכמות התזונה האנטרלית ורמות ציטרולין בפלזמה בשבוע 24 לעומת תחילת המחקר. שני ילדים (8.3%) בקבוצת המינון הנמוך ו-3 ילדים (11.5%) בקבוצת המינון הגבוה של טדגלוטייד עברו לתזונה אנטרלית מלאה.

החוקרים מסכמים כי פרופיל הבטיחות של טדגלוטייד דומה לזה שהודגם במחקרים קודמים וכי הטיפול בטדגלוטייד מוביל לירידה מובהקת סטטיסטית בתמיכה פראנטרלית בילדים עם SBS-IF על פני 24 שבועות.

מקור: 

Kocoshis, S.A. et al. (2019) JPEN. 00, 1

נושאים קשורים:  מחקרים,  טדגלוטייד,  מעי קצר,  כשל גסטרואינטסטינלי,  יעילות,  בטיחות