היעדר חדשנות בטיפולים עבור מחלת וון-וילברנד (von Willebrand Disease - VWD) נובעת ממגוון סיבות, ביניהן מורכבות והטרוגניות של המחלה אך גם מכיוון שרבים אינם מכירים בהשפעה השלילית שיש לאירועי הדמם על חייהם של מטופלים עם VWD. לאחרונה מספר יוזמות החלו להופיע בהן מחפשים פתרונות טיפול חדשות, מלבד מתן מרכיב וון וילברנד (von Willebrand Factor - VWF) חלופי.
עוד בעניין דומה
במחקר זה החוקרים דיווחו על גישה חדשנית לטיפול ב-VWD סוג 2B (VWD-2B) ו-VWD חמור (סוג 3) בה השתמשו בננו-חלקיקים של טסיות סינתטיות (Synthetic Platelets - SP). SP הינם ננו-חלקיקים ליפוזומליים שמעוטרים בפפטידים המאפשרים להם להיקשר לקולגן, VWF וטסיות משפועלות, במקביל.
במבדקים מיקרופלואידים שבוצעו In vitro, הודגמה היעילות של SP בשיפור יצירת קריש בתנאים של חסר VWF (בטסיות אנושיות) או בשימוש בדמם של עכברים עם VWD-2B או חסר VWF (VWF-KO או VWD סוג 3). במבדקים In vivo בהם השתמשו בקצה זנב של עכבר, טיפול עם SP הביא לירידה של 35% בנפח הדימום בעכברים עם VWD-2B ולירידה של 68% בנפח הדימום בעכברים עם VWF-KO. מחקרים נוספים בהם השתמשו בננו-חלקיקים מקושטים עם הרכבים שונים של פפטידים הדגימו כי לצורך טיפול יעיל עם SP עבור VWD-2B יש צורך בחלבון הנקשר לקולגן, אם כי חלבון זה לבדו איננו מספיק. לעומת זאת, נמצא כי יעילות הטיפול עם SP עבור עכברים מסוג VWF-KO תלויה בהמצאות של שלושת החלבונים. הדמיית הקריש שבוצעה בעזרת אימונופלורוסנציה ומיקרוסקופ אלקטרונים סורק חשפה כי טיפול עם SP בעכברים מסוג VWF-KO הביא לקריש יציב, שדומה לקריש המצוי בעכברים מזן הבר.
מסקנת החוקרים הייתה כי ייתכן ו-SP יכולים להוות חלופה טיפולית יעילה עבור מטופלים עם VWD, במיוחד בהתחשב ביציבות ובזמן מחצית החיים הארוכה שיש להם.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
